白血病基因康复中心

A. 世界首例！基因治疗拯救白血病

一个人的生命被基因治疗所拯救，这在历史上实属首次。

在所有常规治疗都失败以后，一岁的Layla（上图）很快就要因白血病而死。“我们不想放弃我们的女儿，所以我们让医生想尽一切办法，”她的妈妈Lisa在Layla接受治疗的伦敦大奥蒙德街医院发表的一项声明中说。

医生们答应了。Layla的医生们得到了许可，能对捐献者的免疫细胞进行基因改造，进行试验性的基因治疗。一个月内，这些基因改造免疫细胞杀死了她骨髓中所有的癌细胞。

医务小组在11月5日伦敦的一场新闻发布会上强调，说她已被治愈还言之过早，至少要在一两年后才能得出结论。然而目前她恢复得很好，而且没有癌症复发的征兆。另外还有其他的病人也接受了同样的治疗。

试验性疗法

Layla在三个月大的时候就被诊断出急性淋巴细胞白血病，这种疾病让骨髓里的成癌干细胞释放出成千上万不成熟的免疫细胞并使其进入血液。她立刻被送往大奥蒙德街医院，接受了常规化学疗法治疗，随后进行了骨髓移植手术，以恢复免疫系统。

图片来源：SharonLees/GOSH

在年龄大一点的儿童身上，这种治疗通常都会成功，医院的白血病专家、Layla的其中一个医生Sujith Samarasinghe说。但对于像Layla这样的低龄儿童，治愈率却仅有25%。

Layla是其中一个不太幸运的。化学治疗以后仍然检测到了成癌细胞。尽管如此，医生还是继续给她做了骨髓移植手术。[1]“我们希望移植后会出现抗白血病反应，”医院骨髓移植首席医生Paul Veys说。这是捐赠者骨髓里的免疫细胞攻击癌症的一种反应——但还是失败了。

图片来源：GOSH

仅仅两个月，Layla又复发了。“在这种情况下，通常已经没有什么希望了，”Veys表示。她的父母Ashleigh和Lisa被告知没有其他治疗的方法了。但他们坚持让医生不要放弃。所以医务组给伦敦大学的Waseem Oasim发了一封邮件，他正在研究一种对抗癌症的基因疗法。

细胞攻击

这种实验性疗法的基本思路是提取病人体内的免疫细胞，用基因工程方法将其改造出攻击癌细胞的能力，再将其移植回体内。全世界已经有好几例人体试验正在进行了。有些试验中添加了一个叫CAR19的受体基因，这种受体位于T细胞表面。这种基因编码使T细胞能追踪并杀死表面带有CD19这种蛋白的细胞——这种蛋白一般出现在导致急性淋巴细胞白血病的细胞表面。

但给每个癌症患者使用基因工程定制的T细胞并不便宜。而且在Layla体内没有剩余足够的T细胞可供修改，试验肯定不会成功。“她太小了，也病得太重了，”Qasim说。

然而，Qasim带领的团队已经研究出一种“成品化”疗法，即将健康的捐献者捐献的T细胞进行改造，让它们可被用于成百上千个病人。通常来说，如果另一个人的T细胞被注射进一个并不完美配型的病人体内，它们会辩认出所有病人的细胞，并将其当作外来细胞攻击它们。为了防止这种情况，Qasim的团队用基因改造方法来使捐献者细胞的一个基因失活，这种基因能表达出能识别外源细胞的受体。

分子剪刀

常见的基因治疗只是用于给DNA添加基因。但通过基因改造，特定的DNA序列能够被“分子剪刀”切割，引入能够使特定基因失活的变异。Qasim的分子剪刀是一种叫做TALEN的蛋白。

但仍然还有需要克服的问题。病人的免疫系统还能够辨认出不匹配的T细胞，把它们当作外源细胞进行攻击。在白血病患者身上，这并不是一个问题，因为他们使用了能够摧毁他们免疫系统的药。然而，其中一种药——一种抗体——也会摧毁捐献者的T细胞。于是Qasim的团队又使捐献者T细胞的第二个基因失活，这样能使它们不被抗体发现。

正当Layla的医生们联系Qasim的时候，他正在与纽约生物科技公司Cellectis合作研究，改造了T细胞，并把它称做UCART19细胞，但这种细胞仅仅只在小鼠体内进行过试验。“想到这项试验从来没有被应用到人类身上就觉得很可怕，”Layla的父亲Ashleigh说，“但毫无疑问我们希望能够尝试接受治疗。她正被病魔缠身，深陷于痛苦之中，我们必须做点什么。”就在几周内，治疗果然见效了。

这仅仅是基因改造细胞第二次用于人类。第一次试验是改造艾滋病病人的T细胞，让它们对病毒更有抵抗力，然而这些病人当时并不是病入膏肓马上就要死去。

起伏变幻

分子剪刀的功能是使基因失活，但有时候也可能剪到了错误的地方，这就带来了风险，可能导致如使正常细胞变癌细胞之类的不良影响。

不过三个月以后，Layla进行了第二次骨髓移植手术，以恢复她的免疫系统。这些健康的免疫细胞识别出了UCART19细胞，把它们当作外源细胞消灭了它们，所以基因改造细胞就不再存在于Layla体内有了。

Layla会继续接受常规测试，直到她的医生们确认癌症已经治愈。“说她已经治愈还言之过早，”Samarasinghe说，但她存活了下来并恢复得很好。

Cellectis公司计划在2016年初期全面启动临床试验。虽然Qasim不愿意透露细节，但他说英国已经有其他的病人在使用这些细胞进行治疗了。他的团队将在12月佛罗里达州的美国血液学学会会议上介绍这次的案例研究。

我们只能静候那些试验的结果，以确保这不是一次性的反应，但如果他们成功了，将会是白血病和其他癌症治疗前进的一大步，Qasim说。“这非常振奋人心，”他说，“现在我们还可以用类似研究思路治疗相当多的病人。”

[1] 译者注：急性淋巴细胞白血病的常规治疗是在化疗成功以后，继续进行化疗或者骨髓移植作为巩固治疗，也就是说一般是化疗成功以后才进行骨髓移植。文中这种化疗不成功以后进行移植的做法属于不常规做法，一般用于非常严重的难治性白血病。

翻译/陈娉莹 审校/冯薇

本文来自：中国数字科技馆

B. 治疗白血病哪家医院比较好点

这是中国抄医学科学院发布的2018年度中国医院科技量值与2018年度中国医学院校科技量值。

其中血液科的排名比较靠前的贴在下面，可以进行参考。

另外提到的急性髓系白血病（AML）的治疗，还要基于各项实验室检查，包括流式、融合基因还有基因突变等等，一方面是将疾病分成低危、中危和高危的情况，选择进行化疗或者骨髓移植；另一方面能够根据具体情况选择特殊的靶向药物进行治疗。

整体来讲这个领域的情况还是比较复杂，需要到专门的血液科进行检查治疗，不过费用会比较高，也希望有一点心理预期。

最后，祝愿康复！

C. 全国哪里的白血病医院最好

天使妈妈告诉你：白血病是造血系统白细胞异常所致的恶性肿瘤，病变主要是累及骨髓、肝、脾和淋巴结；也可以累及其他器官。白血病分急性和慢性，目前科学家认为白血病与病毒、放射线、苯和苯的衍生物、遗传等等有关；白血病的主要症状：贫血、脾大、发热、出血、淋巴结肿大、胸骨压痛等等发生必须考虑去医院检查。天使妈妈告诉你：治疗白血病目前以骨髓移植康复效果最快，目前北京天坛、协和医院，上海端金医院等等大型医院可以做！但是：最大的矛盾是配型困难，骨髓供货原奇缺；经济负担重。只能满足少数人的心愿！在英美等等发达国家已经采用克隆技术匹配血型成功，他们的成功远远降低了人体匹配成功的成本，是随时可以做！目前是国际上医学技术接轨，相信不久的将来，我们国家也可以做！在这里我要谈谈中西医治疗白血病！科学家认为白血病与病毒、放射线、苯和苯的衍生物、遗传等等有关！那西医最重要是抗病毒为主！主要药物：胸腺五肽、白介素、聚肌胞等等，必须根据患者身体素质调配；不是系统性的药物要避免副作用的发生！中草药疗法：我把我祖传十三代的秘方献出《神威白血康》主要药物见后：犀角、生地、玄参、漆姑草、马兰、八仙草、多子婆、野麦冬、丹参、双花、连召、黄连、鸭公卿、蛇总管等17味组成！先从山里把药物采挖好，洗去泥沙；每样500克洒干！用醋500克炒，再用纯米酒200克继续炒黄为止！这时候药香浓鼻；凉祛磨粉，每次10克口服！每天三次！经过770人的临床使用；成功康复680人，好转65人，无效是25人！康复得对象是服用2个月化验好转继续使用，无效的是服用2月化验无效就停止使用。希望广大患者，尤其是没有钱的患者自己去采挖照着做，试试看！可以自我挽救自己生命或许挽救自己的亲属！帮助自己的亲朋好友创造奇迹的发生！希望能够帮助每个患者！最后天使妈妈祝你心情愉快！

D. 白血病为什么做基因和染色体检查

核心提示：白血复病需要通过制基因和染色体的检查来确诊和判断预后。染色体和基因决定细胞生长增殖、分化成熟与衰老死亡，也就是说血细胞的异常增多或减少、分化成熟障碍、过度衰老死亡是由染色体、基因掌控的。如果染色体、基因出现异常，必然会影响血细胞的细胞生长增殖、分化成熟与衰老死亡，使之失控，导致疾病的产生与发展。

E. 哪些机构或组织是可以免费为白血病患者提供帮助的

骨髓移植是白血病唯一康复的办法！白血病骨髓移植的条件： 常规的骨髓移植前，只需HLA－A、B、DR(人类白细胞抗原)相同即可。由于HLA－AB的多样性最明显，一般对志愿者先做HLA－AB分型，待检索后供、受者HLA－AB相配后，再对供者作HLA－DR分型检测，看是否相配。如果供、受者的HLA完全相配，同时供者健康检查合格，就可以着手准备移植手术。先用化学药物和放射治疗，摧毁患者身上的癌细胞，这时患者的正常造血细胞也被杀死，人体的免疫力下降，易发生感染，必须在无菌病房（层流室）中接受移植。 植入方法如同输血，植入的造血细胞在人体繁殖，重建造血和免疫系统，病人逐渐恢复健康。骨髓移植对白血病的有效治愈率可达到75－80％。 移植过程中会出现不同程度的排异反应。因为，免疫系统对外来异物能分辨出“异己”，并对它进行攻击，将它排挤除去，这个过程就称之为“排斥反应”。如供、受者是亲属关系，排斥反应会弱些，如是非亲属关系，则反应会重一些。另一种排异反应是移植物抗宿主反应（简称GVHD）。即供者组织中的免疫细胞对受者（宿主）的作用，宿主组织抗原对供者免疫细胞来说也是异己物质，逐渐生长起来的供者免疫细胞对受者的“攻击”越来越重，并可产生“移植物抗宿主反应”。GVHD的症状包括：发热、皮肤潮红、皮疹、肝脾肿大、肝功能异常，全血细胞减少、肝炎、严重腹泻、骨髓硬质和感染，严重时可并发致死性反应。在双胞胎中，GVHD发生率为1－5％，亲属中为36％，非血缘关系为50－70％。不过GVHD虽对患者有危险，但它具有抗白血病作用，卡减少移植后白血病的复发。在治疗中，可采取适当的免疫抑制措施，挽救患者的生命。 骨髓移植成败的关键之一是HLA(人类白细胞抗原)配型问题，如果骨髓供者与患者(受者)的HLA不同，便会发生严重的排斥反应，甚至危及患者的生命。HLA分型要比ABO血型复杂的多，每个人不是从父母分别得到一个基因，而是得到一串基因(HLA单倍型)。每人遗传到二串“冰糖葫 芦”，“冰糖葫芦”上的“红果”(基因)以A、B、C、D、DR、DQ和DP为序。如A有28种红果(分别记为A1、、A2、A3、A9...)，B有61种(记为B5、B7、B8、B12...)，DR有24种(记为DR1、DR2、DR3、DR4...)等。七彩红果共有164种编号，如不同遗传排列的红果随机组合，按理论推算，“冰糖葫芦”有五亿多种变化，能组合33亿多种HLA分型。理论推测的HLA分型数量巨大，但对一个具体的民族来说并非如此。如黄种人的某些HLA抗原，白人和黑人是没有的，白人、黑人所独有的HLA抗原，中国人也没有。同时，HLA各遗传的基因，并非随机搭配，而是有一定规律。因为上述原因实际的HLA分型数量就大大减少。 HLA分型有常见、少见、罕见之分，常见的HLA分型，在300－500人就可以找到相同者，少见的HLA分型可能是万分之一的机率，而罕见的就要到几万甚至几十万的人群中寻找。不同人种的HLA分型有很大的差异，白人、黑人的骨髓不适合中国人，成立一个完全属于中国人的中华骨髓库，不仅可以为中国公民提供帮助，还可以为分布在世界各地的炎黄子孙服务。现在有很多白血病的救助中心也有很多基金会，家庭困难可以试试申请基金会的救助基金，问问这方面的医生他们应该会知道得多些，希望对生病的孩子有所帮助。 中国白血病救助申请表：编号：16 姓名： 性别！ 年龄 ！出生日期！ 民族！ 手机！ 家庭住址！ 邮编： 联系电话 QQ号 电子邮箱 共计花费 患病时间 患病类型 家庭成员！个人及家！ 庭成员的！ 经济状况！ 主要使用药物！ 申请救助说明 主要治疗过程：（200字以内，包括治疗的医院和医生的名称） 注：另附医院证明及乡或乡级以上部门出具的证明(如乡政府)，可扫描发至邮箱。 请大家真实的填写表格。 请填好表格后发至[email protected] <mailt请填好表格后发至[email protected]>美国国际白血病患者救助中心副总裁：Paul wang （王一平） 电话：001-（626）854-0669 传真：001-（626）854-0698 手机：001-（626）375-3973 邮箱：[email protected] 中国红十字基金会“救救白血病孩子！——百千万爱心行动”大型公益活动 http://angel.crcf.org.cn/ 李连杰壹基金中文:北京市朝阳区十里堡甲三号京港城市广场B座写字楼3A 邮编∶100025总机号码：010-65568141传真号码：010-65569441咨询电话:4008100100转"壹基金" www.one-foundation.com

记得采纳啊

F. 白血病患者的康复几率有多大

意见建议：白血病分为很多类型,每一种类型的治疗方法不一样,治疗时间也长段不一专,治愈率当然差别属也很大.要想确定一个有指导意义的治疗方案,楼主需要先弄明白自己得的是哪一种白血病,当然白血病的治疗大致上可以分为三个阶段：第一个阶顿-诱导缓解,在这个阶段,绝大多数白血病人都需要接受不能方案的化疗,直到获得完全缓解.在这个阶段超过2个月仍不能缓解的病人,就基本上缓解没有希望了,等待病人的只有死亡;不进行骨髓移植的病人进入第二个阶段-强化治疗,很多已经取得缓解的白血病人,如果不继续治疗,在不长的一段时间内病情又会复发.因此除了骨髓移植的白血病人,所有白血病患者都需要进行强化治疗,强化治疗通常是4~6个疗程的大剂量化疗,这样可以最大限度的杀灭残留白血病细胞,减少复发几率

G. 祖传治白血病包治好并能完全康复

白血病能不能治好，这个问题从六十年代就开始有人提出，那个时候答案是否定的，但是从目前的情况来看，还是存在着可能。因为从大量的案例来看，有很多白血病患者在治疗之后都能寿命长久，这就是铁的事实。
白血病病人的骨髓象及血象达到正常范围，临床无症状，和正常人一样可以毫无顾虑地生活和工作。一般过5年不复发就有希望，10年可视为治愈。
当一个病人初治时，医师还不能预计是否能长期存活。这要看发展过程。要看该白血病病人的白血病细胞对化学治疗是否敏感，医师是否很有经验地掌握整个治疗过程及用药方法，帮助病人渡过难关。
为了使白血病病人长期存活，需要解决白血病细胞的耐药问题，藏在病人体内的残留白血病细胞消灭问题.白血病的发病机制是种种因素导致染色体上基因突变所致，如果有什么办法逆转这基因突变，或将突变基因调去代之以正常基因，这就是根除白血病的最理想办法。
“儿童白血病什么时候治最好”是白血病患儿家长颇为关心的问题，儿童白血病的治疗如果抓住最佳的治疗时机，对于病情的缓解可以说是非常重要的。那么最佳治疗时间怎样确定呢?儿童高发白血病，主要集中在38岁，发病13月即恶化。但是，很多家长由于对白血病不了解或一知半解，甚至误解，往往耽误了孩子的治疗。
通常，得了这种病，患者在心理上也要承受着巨大的压力，自己也担心受怕。但值得重视的是，日常生活中，一定要注意生活习惯，如果真的得了白血病，不要恐惧，积极的配合治疗，尽量在早期的时候治疗，能够最大程度的恢复健康。

H. 我女朋友得了白血病康复已有十年了，期间做过几次融合基因检测，都是阴性的，我们感情很好，我一直相信她完

祝福你的女友早日康复，爱情有不可预测的力量，相信你的爱能让女友尽快好起来

I. 全国最权威的白血病医院

全国最权威的白血病医院应该就是北京了。

J. 基因治疗白血病有案例吗

我查了一下--------------------------2013年，复美国纪念斯隆-凯特制林癌症研究中心利用基因技术对5名患有急性淋巴细胞白血病的成年患者进行免疫细胞T细胞改造，使其可以识别名为CD19的蛋白质，杀灭白血病细胞。这种方法非常有效。《Sci Transl Med.》