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1. 辉瑞潜力重磅药物角逐杜氏肌营养不良药何时能上市

谁说的，别听他们胡说。
看看吧

2006年美国神经肌肉疾病协会在其总部所在地亚利桑那州的土孙宣布，由美国神经肌肉疾病协会资助的，位于美国新泽西州的ptc生物治疗公司研制开发的，一种实验性的化合物ptc124，在对杜氏进行性肌营养不良患者的二期临床试验中，显示了积极的治疗效果。
神经病学家、美国神经肌肉疾病协会的副总裁兼研究医学部主任valerie cwik说:“我们投资了150万美元给ptc生物治疗公司进行ptc124治疗杜氏进行性肌营养不良的研究，我们欣喜的看到在临床试验中产生了积极的效果”
ptc生物治疗公司近日在伦敦举行的，由英国杜氏进行性肌营养不良“家长项目”主持的国际会议上，透露了初步的相关的临床试验数据。研究者给26名杜氏进行性肌营养不良患者口服了ptc124，服用时间为28天。结果研究者发现了患者肌肉组织明显的生物化学的改善，据一些家庭和老师的报告说:有些受试者的肌肉功能得到了改善。以上的数据来自在美国的ptc124治疗杜氏进行性肌营养不良的三个临床试验点:费城儿童医院、辛辛那提儿童医院医学中心和位于盐湖城的犹他大学。
杜氏进行性肌营养不良是最常见的儿童期发病的进行性肌营养不良，属于x性连索隐性遗传，其病因在于患者肌肉细胞的抗肌萎缩蛋白基因的多种形式的突变，导致患者肌肉纤维上维持肌细胞膜完整和扮演化学信号传送的抗肌萎缩蛋白的缺失或紊乱。全世界大约每出生3500个新生男婴就会有一个杜氏进行性肌营养不良的患者。其典型的症状是在患者学步期走路和爬楼梯有一定的困难，十几岁丧失行走功能，坐上轮椅，大多数患者会在30岁之前，因呼吸肌的麻痹或心力衰竭而死亡
大约有15%的杜氏进行性肌营养不良患者的抗肌萎缩蛋白上发生了无义突变，在他们的抗肌萎缩蛋白上产生了过早停止码，使得合成抗肌萎缩蛋白的过程停止。ptc124的目的就是诱导肌肉细胞忽视停止码，继续根据遗传指令合成全长的有功能的抗肌萎缩蛋白。
在这次二期的临床试验中，六位平均年龄10岁的杜氏进行性肌营养不良患者口服了较低剂量的ptc124，20位平均年龄9岁的杜氏进行性肌营养不良患者口服了较高剂量的ptc124。对参与这次二期临床试验的杜氏进行性肌营养不良患者治疗后的肌肉组织活检显示了抗肌萎缩蛋白表达的增加，显示肌肉组织损害的血液中的肌酸激酶在治疗期间明显降低。受试的患者对该药物有很好的耐受力，而且没有发现明显的副作用。
ptc公司(ptc therapeutics生物制药公司)准备在下个月开始新一轮的对杜氏进行性肌营养不良患者用较大剂量的ptc124进行临床试验。如果能够获得美国食品和药品管理局的批准，ptc生物治疗公司希望于2007开始受试范围大、受试时间长(时间为3-6个月)的三期临床试验。
美国神经肌肉疾病协会的副总裁兼研究医学部主任valerie cwik说:“由于至今临床试验的结果良好，我们希望尽快开展受试时间长，受试人群更多的三期临床试验，旨在检验较长时间使用较大剂量ptc124是否对治疗杜氏进行性肌营养不良更加有效。”

2. 如何去国外治疗癌症

去中国就有医治癌症的高手，世界上唯有中国中医才可以医治癌症，关键是你是否找到那个中医高手 ！ 找到后人家是否愿意帮你医治 ？ 中国是个友好国家，这个外国朋友你可以去试试看吧 ！

3. 鲁国庆的医生简介

尤其对婴幼儿复杂先天性心脏病诊治有丰富的临床经验和深入的研究。精于体外循环及心肌保护技术。1988年毕业于山东医科大学，获医学学士学位，1991年至1996年师从于我国著名胸心外科专家苏应衡、郭兰敏教授攻读研究生，获医学博士学位。1996年至今在山东省立医院心外科从事临床和教学工作。期间分别于2002年下半年和2007年下半年在上海儿童医学中心、美国宾夕法尼亚大学费城儿童医院进修学习。 独立处理心脏外科疑难病症和危重病人，完成心脏外科高难度手术，是山东省立医院心外科婴幼儿复杂先心手术的主要主刀医生和成人心脏手术的重要主刀医生。多项手术技术处于省内领先水平。近年来帮助省内外数十家医院开展心脏手术。 2002年完成山东省立医院首例4kg以下先天性心脏病的心脏直视手术治疗；2002年完成省内首例完全性心内膜垫缺损合并法洛氏四联征的手术根治治疗；2003年完成省内首例完全性大动脉转位的Senning手术治疗；2003年独立设计实施了自体心包交叉缝合法进行二尖瓣成型的手术治疗，使病人避免了换瓣手术，效果好，并在省内多家医院推广应用；2004年完成省立医院首例独立的完全性大动脉转位的大动脉调转手术（患儿生后6天），该手术也使省立医院进入了可为新生儿心脏手术的行列；2005年在省内率先开展完全性肺静脉异位引流的心上吻合技术，大大降低了该类手术病人的术后并发症；2007年开展了主动脉弓离断和主动脉缩窄的扩大端侧吻合技术，避免了人工材料的应用所导致的远期再狭窄和再次手术。2007年成功地为一例体重2.1kg，出生仅3天的早产复杂先心病患儿实施了手术治疗，该患儿是省内体重最小的心脏直视手术病例。2008年独立完成多例完全性大动脉转位的主动脉根部移位术和矫正性大动脉转位的双调转手术，均获成功。 获省科委科技进步三等奖两项，卫生厅科技进步三等奖一项，发表学术论著50余篇。参编正式出版著作3部。担任山东医科大学或山东大学临床教师。担任硕士研究生导师后招收硕士研究生5名，已毕业2名。协助培养硕士、博士研究生10名。 专家门诊时间：每周四上午。

4. 波士顿儿童医院医疗水平怎么样

波士抄顿儿童医院在2014-2015年美国袭的儿童医院排名中10个专科有8个专科排名第一，综合排名也是第一，是名符其实的美国最好的儿童医院了，每年有很多国内儿童患者前往波士顿儿童医院进行心脏手术或者疑难疾病治疗，我们上次通过杭州五舟医院管理有限公司，做了远程会诊，费城儿童医院是第二名，杭州五舟除了波士顿以外好像费城也有服务中心

5. 世界上最好的儿童医院在哪里

波士顿儿童医抄院是美国最袭好的儿童医院，波士顿儿童医院是马萨诸塞州的，是哈佛大学医学院的附属医院，如果儿童是癌症的话可以接受波士顿儿童医院的兄弟医院丹娜法伯癌症中心进行治疗。
波士顿儿童医院始于1869年，一家非盈利医疗机构。
波士顿儿童医院有395张床位。波士顿儿童医院研究团队有1100多位科学家，包括9名国家科学院人员、11名医学研究所在职人员和9名霍华休斯医学研究所人员。希望医学能早点无国界。
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6. 什么是李法美尼症候群

癌症的一个分类病症主要是一个抑癌基因p53的缺失，引起家族性各种不同癌症的发生，这些不同的癌症包括乳癌、脑瘤、恶性肉瘤、骨癌等，很多都是在年轻时发生的，是一种罕见的自体显性遗传疾病， 是以首先发现此疾病的两位医师命名。李法美尼症候群是由来自于父母遗传或是发生在胚胎细胞上的p53蛋白质基因突变所引起，有这种症状的人通常会有极高机率罹患各种肿瘤与癌症。这也是因为p53蛋白质在抑制肿瘤的重要性所导致。主要的特征有早发性的癌症（小于45岁）、同时发生多种部位癌症或肉瘤。确定的诊治需要经基因检测确定。李法美尼症候群的病征是早发的骨和软组织肉瘤、乳腺和肾上腺皮质癌、脑肿瘤和急性白血病；然而，种系p53突变的携带者也可以增加其他癌症的致危性。美国宾州费城儿童医院Dr. KE Nichols等对45个家族系列癌发生及140例受影响病案，结合文献报告进行研究分析，分析包括由种系p53突变及其近乎50%似是携带者的第一代亲属的全部癌症患者。在入选的738例中，有569(77%)例是并有上述六种癌症的LFS，余下的169(23%)例包括各种不同的肺和胃肠道癌瘤、淋巴瘤及其他的发生在较早年龄的肿瘤。遗传性肿瘤的早期发作是不多见的，这也显示了种系p53突变携带者在较广泛的范围内增加癌瘤致危性。

7. 美国费城儿童医院地址

美国最好的抄儿童医院袭费城儿童医院位于美国费城西部第34街和市中心大道，成费城儿童医院是美国第一家儿科医院，费城儿童医院和出国就医服务机构“杭州五舟” 签署过正式的合作协议，我们也去费城儿童医院治疗过先天心脏病，当初选择出国看病中介杭州五舟去的，他们挺专业的，“杭州五舟”给我们提供了预约医院、翻译病历、办理签证、接送机、陪诊翻译、去医院的开车接送等，你也可以咨询一下“杭州五舟”。

8. 谁知道费城儿童医院网址地址

名称：The Children's Hospital of Philadelphia

地址：34th Street and Civic Center Boulevard, Philadelphia, Pa. 19104

总机：215-590-1000 • 内科回转诊服务答: 1-800-879-2467

网址：http://www.chop.e/consumer/index.jsp

9. 母乳过敏怎么查

母乳是婴儿最好的食物。但即使是完全母乳，也有一些宝宝持续出现某些症状，如腹泻、便血、呕吐、腹绞痛、湿疹、便秘等。这里的腹绞痛是英文词汇colic的直接翻译，宏观表现是没完没了地哭。 这些症状是食物过敏的表现虽然母乳是母亲为婴儿定制的食品，但是它也可能带来过敏。有一项小规模的实验，15个严重colic的婴儿，通过改喂水解蛋白奶粉来避免过敏原之后，白天啼哭时间减少了60%-70% 。这个实验不一定具有代表性，不过也可以说明，很多婴儿的不乖症状，可能是食物过敏所致。 对妈妈们来说，母乳过敏是沉重的心理负担。母乳过敏的宝宝，真就不能吃母乳了么？按照美国儿童医院中的翘楚费城儿童医院的建议：在多数情况下，可以继续母乳，但需要母亲调整饮食。 过敏是由特定的过敏原所引起。如果母亲的饮食中含有过敏原，那么就可能进入母乳中。而如果正好婴儿对这种过敏原敏感，就可能产生过敏。只要母亲避免了含有该过敏饮食，母乳中的过敏原也会逐渐消失，婴儿就不会过敏了。 牛奶蛋白是最常见的过敏食物，其过敏原是当中的一些蛋白，尤其是乳清蛋白中的-乳球蛋白，是引发牛奶过敏的中坚力量。 这种蛋白很顽强，对蛋白酶的攻击具有相当的抵抗力，所以经过消化之后还有相当一部分保留着过敏能力。 1993年发表的一项研究中，有8位志愿者按每公斤体重10毫升的量喝下全脂牛奶，检测喝之前和喝之后不同时间血浆中的-乳球蛋白抗原含量，结果多数志愿者血液中检测到了它的存在，其中一位志愿者血浆中的-乳球蛋白含量达到了正常含量的8倍多。 1994年发表的一项研究直接检测了喝牛奶后母乳中的-乳球蛋白含量变化。研究者在医院招募了50多位孩子有牛奶过敏症状的母亲。这些母亲在24小时无奶制品饮食之后，喝下400毫升脱脂牛奶，然后对她们喝牛奶前后的一小时和两小时的母乳进行检测，结果发现，有一半志愿者母乳中的-乳球蛋白含量明显增加。但也有一部分母亲，其喝奶之前和之后的母乳中，均未检测到-乳球蛋白的存在。 这个实验说明：母亲喝牛奶之后，牛奶蛋白有可能进入母乳中，从而引发婴儿过敏。但是不同的人代谢情况相差巨大，有的人可以把过敏原完全消化掉，有的人却会留下许多。实验中还有一部分人在无奶制品饮食24小时之后，母乳中的-乳球蛋白仍很高，而喝奶之后的母乳中，其含量进一步降低。作者推测，这可能是因为这部分人处理-乳球蛋白的速度很慢，喝奶之后的两个小时内，新摄入的-乳球蛋还没来得及进入母乳，而之前存在的则在不断降低。 不过，母亲饮食中的牛奶不是唯一原因，因为那些母乳中检测不到-乳球蛋白抗原的孩子，有的也出现过敏症状。 过敏是个很复杂的现象，很多人可能有各种过敏原。除了牛奶，鸡蛋和坚果是另外两类常见的过敏原。如果母亲吃了这些蛋白，过敏原也有可能进入母乳，从而引发婴儿的过敏。 2001年发表过一项研究，23位健康哺乳母亲吃下50克花生之后，有8位在一小时之后的母乳中检测到了花生蛋白过敏原的存在，还有2位和1位分别在2小时和6小时之后也检测到了。这跟牛奶蛋白和鸡蛋蛋白的情况类似：有大约一半的母亲在吃下蛋白之后，有过敏原会进入到母乳中。 确认了过敏原，那么母亲不吃含有该过敏原的食物之后，大约一到两周，母乳中的过敏原就会消失，婴儿的过敏状况应该会好转，但完全消失可能需要一个月甚至更长的时间。 费城儿童医院并不推荐通过忌口来避免母乳过敏，只是建议当过敏症状出现时，通过限制饮食来尝试解决问题。 但如果宝宝持续出现过敏症状，不妨去医院做一些过敏测试。 对过敏的宝宝进行母乳喂养，需要付出许多努力。深度水解的配方奶固然是简单易行的方案，不过考虑到母乳的好处，识别出宝宝的过敏原后，通过母亲忌口的方式来实现母乳喂养，是可行的。 妈妈需要注意，一旦忌了奶制品，需要保证从其他食物中获得充足的蛋白质、钙等营养成分。 云无心：食品工程博士,现在美国从事食用蛋白质的研发工作,

10. 母乳中的蛋白质过敏怎么办

乳是婴儿最好的食物。但即使是完全母乳，也有一些宝宝持续出现这些症状：腹泻、便血、呕吐、腹绞痛、湿疹、便秘等。这里的“腹绞痛”是个英文词汇colic的直接翻译，宏观表现是没完没了地哭。所有的这些，可能导致生长不良，体重增加低于正常水平。 这些症状，是食物过敏的表现——虽然母乳是母亲为婴儿“定制”的食品，但是它也可能带来过敏。有一项小规模的实验，15个严重colic的婴儿，通过改喂水解蛋白奶粉来避免过敏原之后，白天啼哭时间减少了60-70%。虽然这个实验不一定具有代表性，但也可以说明，很多婴儿的“不乖”症状，可能是食物过敏所致。 母乳过敏，对妈妈们来说，无疑是沉重的心理负担。母乳过敏的宝宝，真的就不能吃母乳了么？美国儿童医院中的翘楚，费城儿童医院说：在多数情况下，可以继续母乳，但需要母亲调整饮食。 过敏是由特定的过敏原引起的。如果母亲的饮食中含有过敏原，那么就可能进入母乳中。而如果正好婴儿这种过敏原敏感，就可能产生过敏。只要从母亲避免了含有该过敏的饮食，那么母乳中的过敏原也会逐渐消失，婴儿就不会过敏了。 牛奶蛋白是最常见的过敏食物，其过敏原是其中的一些蛋白，尤其是乳清蛋白中的b-乳球蛋白，是引发牛奶过敏的中坚力量。这种蛋白很顽强，对蛋白酶的攻击具有相当的抵抗力，所以经过消化之后还有相当一部分保留着过敏能力。1993年发表的一项研究，让8位志愿者按每公斤体重10毫升的量喝下全脂牛奶，检测喝之前和喝之后不同时间血浆中的b-乳球蛋白抗原含量，结果是多数志愿者中检测到了它的存在，其中一位志愿者血浆中的b-乳球蛋白含量达到了正常含量的8倍多。 要对过敏的宝宝进行母乳喂养，母亲需要付出许多努力。深度水解的配方奶固然是简单易行的方案，不过考虑到母乳的好处，识别出宝宝的过敏原然后母亲“忌口”以实现母乳，还是值得的。当然，妈妈需要注意的是，如果忌了奶制品，需要保证从其他食物中获得充足的蛋白质、钙等营养成分。