白血病基因康復中心

A. 世界首例！基因治療拯救白血病

一個人的生命被基因治療所拯救，這在歷史上實屬首次。

在所有常規治療都失敗以後，一歲的Layla（上圖）很快就要因白血病而死。「我們不想放棄我們的女兒，所以我們讓醫生想盡一切辦法，」她的媽媽Lisa在Layla接受治療的倫敦大奧蒙德街醫院發表的一項聲明中說。

醫生們答應了。Layla的醫生們得到了許可，能對捐獻者的免疫細胞進行基因改造，進行試驗性的基因治療。一個月內，這些基因改造免疫細胞殺死了她骨髓中所有的癌細胞。

醫務小組在11月5日倫敦的一場新聞發布會上強調，說她已被治癒還言之過早，至少要在一兩年後才能得出結論。然而目前她恢復得很好，而且沒有癌症復發的徵兆。另外還有其他的病人也接受了同樣的治療。

試驗性療法

Layla在三個月大的時候就被診斷出急性淋巴細胞白血病，這種疾病讓骨髓里的成癌幹細胞釋放出成千上萬不成熟的免疫細胞並使其進入血液。她立刻被送往大奧蒙德街醫院，接受了常規化學療法治療，隨後進行了骨髓移植手術，以恢復免疫系統。

圖片來源：SharonLees/GOSH

在年齡大一點的兒童身上，這種治療通常都會成功，醫院的白血病專家、Layla的其中一個醫生Sujith Samarasinghe說。但對於像Layla這樣的低齡兒童，治癒率卻僅有25%。

Layla是其中一個不太幸運的。化學治療以後仍然檢測到了成癌細胞。盡管如此，醫生還是繼續給她做了骨髓移植手術。[1]「我們希望移植後會出現抗白血病反應，」醫院骨髓移植首席醫生Paul Veys說。這是捐贈者骨髓里的免疫細胞攻擊癌症的一種反應——但還是失敗了。

圖片來源：GOSH

僅僅兩個月，Layla又復發了。「在這種情況下，通常已經沒有什麼希望了，」Veys表示。她的父母Ashleigh和Lisa被告知沒有其他治療的方法了。但他們堅持讓醫生不要放棄。所以醫務組給倫敦大學的Waseem Oasim發了一封郵件，他正在研究一種對抗癌症的基因療法。

細胞攻擊

這種實驗性療法的基本思路是提取病人體內的免疫細胞，用基因工程方法將其改造出攻擊癌細胞的能力，再將其移植回體內。全世界已經有好幾例人體試驗正在進行了。有些試驗中添加了一個叫CAR19的受體基因，這種受體位於T細胞表面。這種基因編碼使T細胞能追蹤並殺死表面帶有CD19這種蛋白的細胞——這種蛋白一般出現在導致急性淋巴細胞白血病的細胞表面。

但給每個癌症患者使用基因工程定製的T細胞並不便宜。而且在Layla體內沒有剩餘足夠的T細胞可供修改，試驗肯定不會成功。「她太小了，也病得太重了，」Qasim說。

然而，Qasim帶領的團隊已經研究出一種「成品化」療法，即將健康的捐獻者捐獻的T細胞進行改造，讓它們可被用於成百上千個病人。通常來說，如果另一個人的T細胞被注射進一個並不完美配型的病人體內，它們會辯認出所有病人的細胞，並將其當作外來細胞攻擊它們。為了防止這種情況，Qasim的團隊用基因改造方法來使捐獻者細胞的一個基因失活，這種基因能表達出能識別外源細胞的受體。

分子剪刀

常見的基因治療只是用於給DNA添加基因。但通過基因改造，特定的DNA序列能夠被「分子剪刀」切割，引入能夠使特定基因失活的變異。Qasim的分子剪刀是一種叫做TALEN的蛋白。

但仍然還有需要克服的問題。病人的免疫系統還能夠辨認出不匹配的T細胞，把它們當作外源細胞進行攻擊。在白血病患者身上，這並不是一個問題，因為他們使用了能夠摧毀他們免疫系統的葯。然而，其中一種葯——一種抗體——也會摧毀捐獻者的T細胞。於是Qasim的團隊又使捐獻者T細胞的第二個基因失活，這樣能使它們不被抗體發現。

正當Layla的醫生們聯系Qasim的時候，他正在與紐約生物科技公司Cellectis合作研究，改造了T細胞，並把它稱做UCART19細胞，但這種細胞僅僅只在小鼠體內進行過試驗。「想到這項試驗從來沒有被應用到人類身上就覺得很可怕，」Layla的父親Ashleigh說，「但毫無疑問我們希望能夠嘗試接受治療。她正被病魔纏身，深陷於痛苦之中，我們必須做點什麼。」就在幾周內，治療果然見效了。

這僅僅是基因改造細胞第二次用於人類。第一次試驗是改造艾滋病病人的T細胞，讓它們對病毒更有抵抗力，然而這些病人當時並不是病入膏肓馬上就要死去。

起伏變幻

分子剪刀的功能是使基因失活，但有時候也可能剪到了錯誤的地方，這就帶來了風險，可能導致如使正常細胞變癌細胞之類的不良影響。

不過三個月以後，Layla進行了第二次骨髓移植手術，以恢復她的免疫系統。這些健康的免疫細胞識別出了UCART19細胞，把它們當作外源細胞消滅了它們，所以基因改造細胞就不再存在於Layla體內有了。

Layla會繼續接受常規測試，直到她的醫生們確認癌症已經治癒。「說她已經治癒還言之過早，」Samarasinghe說，但她存活了下來並恢復得很好。

Cellectis公司計劃在2016年初期全面啟動臨床試驗。雖然Qasim不願意透露細節，但他說英國已經有其他的病人在使用這些細胞進行治療了。他的團隊將在12月佛羅里達州的美國血液學學會會議上介紹這次的案例研究。

我們只能靜候那些試驗的結果，以確保這不是一次性的反應，但如果他們成功了，將會是白血病和其他癌症治療前進的一大步，Qasim說。「這非常振奮人心，」他說，「現在我們還可以用類似研究思路治療相當多的病人。」

[1] 譯者註：急性淋巴細胞白血病的常規治療是在化療成功以後，繼續進行化療或者骨髓移植作為鞏固治療，也就是說一般是化療成功以後才進行骨髓移植。文中這種化療不成功以後進行移植的做法屬於不常規做法，一般用於非常嚴重的難治性白血病。

翻譯/陳娉瑩 審校/馮薇

本文來自：中國數字科技館

B. 治療白血病哪家醫院比較好點

這是中國抄醫學科學院發布的2018年度中國醫院科技量值與2018年度中國醫學院校科技量值。

其中血液科的排名比較靠前的貼在下面，可以進行參考。

另外提到的急性髓系白血病（AML）的治療，還要基於各項實驗室檢查，包括流式、融合基因還有基因突變等等，一方面是將疾病分成低危、中危和高危的情況，選擇進行化療或者骨髓移植；另一方面能夠根據具體情況選擇特殊的靶向葯物進行治療。

整體來講這個領域的情況還是比較復雜，需要到專門的血液科進行檢查治療，不過費用會比較高，也希望有一點心理預期。

最後，祝願康復！

C. 全國哪裡的白血病醫院最好

天使媽媽告訴你：白血病是造血系統白細胞異常所致的惡性腫瘤，病變主要是累及骨髓、肝、脾和淋巴結；也可以累及其他器官。白血病分急性和慢性，目前科學家認為白血病與病毒、放射線、苯和苯的衍生物、遺傳等等有關；白血病的主要症狀：貧血、脾大、發熱、出血、淋巴結腫大、胸骨壓痛等等發生必須考慮去醫院檢查。天使媽媽告訴你：治療白血病目前以骨髓移植康復效果最快，目前北京天壇、協和醫院，上海端金醫院等等大型醫院可以做！但是：最大的矛盾是配型困難，骨髓供貨原奇缺；經濟負擔重。只能滿足少數人的心願！在英美等等發達國家已經採用克隆技術匹配血型成功，他們的成功遠遠降低了人體匹配成功的成本，是隨時可以做！目前是國際上醫學技術接軌，相信不久的將來，我們國家也可以做！在這里我要談談中西醫治療白血病！科學家認為白血病與病毒、放射線、苯和苯的衍生物、遺傳等等有關！那西醫最重要是抗病毒為主！主要葯物：胸腺五肽、白介素、聚肌胞等等，必須根據患者身體素質調配；不是系統性的葯物要避免副作用的發生！中草葯療法：我把我祖傳十三代的秘方獻出《神威白血康》主要葯物見後：犀角、生地、玄參、漆姑草、馬蘭、八仙草、多子婆、野麥冬、丹參、雙花、連召、黃連、鴨公卿、蛇總管等17味組成！先從山裡把葯物採挖好，洗去泥沙；每樣500克灑干！用醋500克炒，再用純米酒200克繼續炒黃為止！這時候葯香濃鼻；涼祛磨粉，每次10克口服！每天三次！經過770人的臨床使用；成功康復680人，好轉65人，無效是25人！康復得對象是服用2個月化驗好轉繼續使用，無效的是服用2月化驗無效就停止使用。希望廣大患者，尤其是沒有錢的患者自己去採挖照著做，試試看！可以自我挽救自己生命或許挽救自己的親屬！幫助自己的親朋好友創造奇跡的發生！希望能夠幫助每個患者！最後天使媽媽祝你心情愉快！

D. 白血病為什麼做基因和染色體檢查

核心提示：白血復病需要通過制基因和染色體的檢查來確診和判斷預後。染色體和基因決定細胞生長增殖、分化成熟與衰老死亡，也就是說血細胞的異常增多或減少、分化成熟障礙、過度衰老死亡是由染色體、基因掌控的。如果染色體、基因出現異常，必然會影響血細胞的細胞生長增殖、分化成熟與衰老死亡，使之失控，導致疾病的產生與發展。

E. 哪些機構或組織是可以免費為白血病患者提供幫助的

骨髓移植是白血病唯一康復的辦法！白血病骨髓移植的條件： 常規的骨髓移植前，只需HLA－A、B、DR(人類白細胞抗原)相同即可。由於HLA－AB的多樣性最明顯，一般對志願者先做HLA－AB分型，待檢索後供、受者HLA－AB相配後，再對供者作HLA－DR分型檢測，看是否相配。如果供、受者的HLA完全相配，同時供者健康檢查合格，就可以著手准備移植手術。先用化學葯物和放射治療，摧毀患者身上的癌細胞，這時患者的正常造血細胞也被殺死，人體的免疫力下降，易發生感染，必須在無菌病房（層流室）中接受移植。 植入方法如同輸血，植入的造血細胞在人體繁殖，重建造血和免疫系統，病人逐漸恢復健康。骨髓移植對白血病的有效治癒率可達到75－80％。 移植過程中會出現不同程度的排異反應。因為，免疫系統對外來異物能分辨出「異己」，並對它進行攻擊，將它排擠除去，這個過程就稱之為「排斥反應」。如供、受者是親屬關系，排斥反應會弱些，如是非親屬關系，則反應會重一些。另一種排異反應是移植物抗宿主反應（簡稱GVHD）。即供者組織中的免疫細胞對受者（宿主）的作用，宿主組織抗原對供者免疫細胞來說也是異己物質，逐漸生長起來的供者免疫細胞對受者的「攻擊」越來越重，並可產生「移植物抗宿主反應」。GVHD的症狀包括：發熱、皮膚潮紅、皮疹、肝脾腫大、肝功能異常，全血細胞減少、肝炎、嚴重腹瀉、骨髓硬質和感染，嚴重時可並發致死性反應。在雙胞胎中，GVHD發生率為1－5％，親屬中為36％，非血緣關系為50－70％。不過GVHD雖對患者有危險，但它具有抗白血病作用，卡減少移植後白血病的復發。在治療中，可採取適當的免疫抑制措施，挽救患者的生命。 骨髓移植成敗的關鍵之一是HLA(人類白細胞抗原)配型問題，如果骨髓供者與患者(受者)的HLA不同，便會發生嚴重的排斥反應，甚至危及患者的生命。HLA分型要比ABO血型復雜的多，每個人不是從父母分別得到一個基因，而是得到一串基因(HLA單倍型)。每人遺傳到二串「冰糖葫 蘆」，「冰糖葫蘆」上的「紅果」(基因)以A、B、C、D、DR、DQ和DP為序。如A有28種紅果(分別記為A1、、A2、A3、A9...)，B有61種(記為B5、B7、B8、B12...)，DR有24種(記為DR1、DR2、DR3、DR4...)等。七彩紅果共有164種編號，如不同遺傳排列的紅果隨機組合，按理論推算，「冰糖葫蘆」有五億多種變化，能組合33億多種HLA分型。理論推測的HLA分型數量巨大，但對一個具體的民族來說並非如此。如黃種人的某些HLA抗原，白人和黑人是沒有的，白人、黑人所獨有的HLA抗原，中國人也沒有。同時，HLA各遺傳的基因，並非隨機搭配，而是有一定規律。因為上述原因實際的HLA分型數量就大大減少。 HLA分型有常見、少見、罕見之分，常見的HLA分型，在300－500人就可以找到相同者，少見的HLA分型可能是萬分之一的機率，而罕見的就要到幾萬甚至幾十萬的人群中尋找。不同人種的HLA分型有很大的差異，白人、黑人的骨髓不適合中國人，成立一個完全屬於中國人的中華骨髓庫，不僅可以為中國公民提供幫助，還可以為分布在世界各地的炎黃子孫服務。現在有很多白血病的救助中心也有很多基金會，家庭困難可以試試申請基金會的救助基金，問問這方面的醫生他們應該會知道得多些，希望對生病的孩子有所幫助。 中國白血病救助申請表：編號：16 姓名： 性別！ 年齡 ！出生日期！ 民族！ 手機！ 家庭住址！ 郵編： 聯系電話 QQ號 電子郵箱 共計花費 患病時間 患病類型 家庭成員！個人及家！ 庭成員的！ 經濟狀況！ 主要使用葯物！ 申請救助說明 主要治療過程：（200字以內，包括治療的醫院和醫生的名稱） 註：另附醫院證明及鄉或鄉級以上部門出具的證明(如鄉政府)，可掃描發至郵箱。 請大家真實的填寫表格。 請填好表格後發至[email protected] <mailt請填好表格後發至[email protected]>美國國際白血病患者救助中心副總裁：Paul wang （王一平） 電話：001-（626）854-0669 傳真：001-（626）854-0698 手機：001-（626）375-3973 郵箱：[email protected] 中國紅十字基金會「救救白血病孩子！——百千萬愛心行動」大型公益活動 http://angel.crcf.org.cn/ 李連傑壹基金中文:北京市朝陽區十里堡甲三號京港城市廣場B座寫字樓3A 郵編∶100025總機號碼：010-65568141傳真號碼：010-65569441咨詢電話:4008100100轉"壹基金" www.one-foundation.com

記得採納啊

F. 白血病患者的康復幾率有多大

意見建議：白血病分為很多類型,每一種類型的治療方法不一樣,治療時間也長段不一專,治癒率當然差別屬也很大.要想確定一個有指導意義的治療方案,樓主需要先弄明白自己得的是哪一種白血病,當然白血病的治療大致上可以分為三個階段：第一個階頓-誘導緩解,在這個階段,絕大多數白血病人都需要接受不能方案的化療,直到獲得完全緩解.在這個階段超過2個月仍不能緩解的病人,就基本上緩解沒有希望了,等待病人的只有死亡;不進行骨髓移植的病人進入第二個階段-強化治療,很多已經取得緩解的白血病人,如果不繼續治療,在不長的一段時間內病情又會復發.因此除了骨髓移植的白血病人,所有白血病患者都需要進行強化治療,強化治療通常是4~6個療程的大劑量化療,這樣可以最大限度的殺滅殘留白血病細胞,減少復發幾率

G. 祖傳治白血病包治好並能完全康復

白血病能不能治好，這個問題從六十年代就開始有人提出，那個時候答案是否定的，但是從目前的情況來看，還是存在著可能。因為從大量的案例來看，有很多白血病患者在治療之後都能壽命長久，這就是鐵的事實。
白血病病人的骨髓象及血象達到正常范圍，臨床無症狀，和正常人一樣可以毫無顧慮地生活和工作。一般過5年不復發就有希望，10年可視為治癒。
當一個病人初治時，醫師還不能預計是否能長期存活。這要看發展過程。要看該白血病病人的白血病細胞對化學治療是否敏感，醫師是否很有經驗地掌握整個治療過程及用葯方法，幫助病人渡過難關。
為了使白血病病人長期存活，需要解決白血病細胞的耐葯問題，藏在病人體內的殘留白血病細胞消滅問題.白血病的發病機制是種種因素導致染色體上基因突變所致，如果有什麼辦法逆轉這基因突變，或將突變基因調去代之以正常基因，這就是根除白血病的最理想辦法。
「兒童白血病什麼時候治最好」是白血病患兒家長頗為關心的問題，兒童白血病的治療如果抓住最佳的治療時機，對於病情的緩解可以說是非常重要的。那麼最佳治療時間怎樣確定呢?兒童高發白血病，主要集中在38歲，發病13月即惡化。但是，很多家長由於對白血病不了解或一知半解，甚至誤解，往往耽誤了孩子的治療。
通常，得了這種病，患者在心理上也要承受著巨大的壓力，自己也擔心受怕。但值得重視的是，日常生活中，一定要注意生活習慣，如果真的得了白血病，不要恐懼，積極的配合治療，盡量在早期的時候治療，能夠最大程度的恢復健康。

H. 我女朋友得了白血病康復已有十年了，期間做過幾次融合基因檢測，都是陰性的，我們感情很好，我一直相信她完

祝福你的女友早日康復，愛情有不可預測的力量，相信你的愛能讓女友盡快好起來

I. 全國最權威的白血病醫院

全國最權威的白血病醫院應該就是北京了。

J. 基因治療白血病有案例嗎

我查了一下--------------------------2013年，復美國紀念斯隆-凱特製林癌症研究中心利用基因技術對5名患有急性淋巴細胞白血病的成年患者進行免疫細胞T細胞改造，使其可以識別名為CD19的蛋白質，殺滅白血病細胞。這種方法非常有效。《Sci Transl Med.》