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1. 輝瑞潛力重磅葯物角逐杜氏肌營養不良葯何時能上市

誰說的，別聽他們胡說。
看看吧

2006年美國神經肌肉疾病協會在其總部所在地亞利桑那州的土孫宣布，由美國神經肌肉疾病協會資助的，位於美國新澤西州的ptc生物治療公司研製開發的，一種實驗性的化合物ptc124，在對杜氏進行性肌營養不良患者的二期臨床試驗中，顯示了積極的治療效果。
神經病學家、美國神經肌肉疾病協會的副總裁兼研究醫學部主任valerie cwik說:「我們投資了150萬美元給ptc生物治療公司進行ptc124治療杜氏進行性肌營養不良的研究，我們欣喜的看到在臨床試驗中產生了積極的效果」
ptc生物治療公司近日在倫敦舉行的，由英國杜氏進行性肌營養不良「家長項目」主持的國際會議上，透露了初步的相關的臨床試驗數據。研究者給26名杜氏進行性肌營養不良患者口服了ptc124，服用時間為28天。結果研究者發現了患者肌肉組織明顯的生物化學的改善，據一些家庭和老師的報告說:有些受試者的肌肉功能得到了改善。以上的數據來自在美國的ptc124治療杜氏進行性肌營養不良的三個臨床試驗點:費城兒童醫院、辛辛那提兒童醫院醫學中心和位於鹽湖城的猶他大學。
杜氏進行性肌營養不良是最常見的兒童期發病的進行性肌營養不良，屬於x性連索隱性遺傳，其病因在於患者肌肉細胞的抗肌萎縮蛋白基因的多種形式的突變，導致患者肌肉纖維上維持肌細胞膜完整和扮演化學信號傳送的抗肌萎縮蛋白的缺失或紊亂。全世界大約每出生3500個新生男嬰就會有一個杜氏進行性肌營養不良的患者。其典型的症狀是在患者學步期走路和爬樓梯有一定的困難，十幾歲喪失行走功能，坐上輪椅，大多數患者會在30歲之前，因呼吸肌的麻痹或心力衰竭而死亡
大約有15%的杜氏進行性肌營養不良患者的抗肌萎縮蛋白上發生了無義突變，在他們的抗肌萎縮蛋白上產生了過早停止碼，使得合成抗肌萎縮蛋白的過程停止。ptc124的目的就是誘導肌肉細胞忽視停止碼，繼續根據遺傳指令合成全長的有功能的抗肌萎縮蛋白。
在這次二期的臨床試驗中，六位平均年齡10歲的杜氏進行性肌營養不良患者口服了較低劑量的ptc124，20位平均年齡9歲的杜氏進行性肌營養不良患者口服了較高劑量的ptc124。對參與這次二期臨床試驗的杜氏進行性肌營養不良患者治療後的肌肉組織活檢顯示了抗肌萎縮蛋白表達的增加，顯示肌肉組織損害的血液中的肌酸激酶在治療期間明顯降低。受試的患者對該葯物有很好的耐受力，而且沒有發現明顯的副作用。
ptc公司(ptc therapeutics生物制葯公司)准備在下個月開始新一輪的對杜氏進行性肌營養不良患者用較大劑量的ptc124進行臨床試驗。如果能夠獲得美國食品和葯品管理局的批准，ptc生物治療公司希望於2007開始受試范圍大、受試時間長(時間為3-6個月)的三期臨床試驗。
美國神經肌肉疾病協會的副總裁兼研究醫學部主任valerie cwik說:「由於至今臨床試驗的結果良好，我們希望盡快開展受試時間長，受試人群更多的三期臨床試驗，旨在檢驗較長時間使用較大劑量ptc124是否對治療杜氏進行性肌營養不良更加有效。」

2. 如何去國外治療癌症

去中國就有醫治癌症的高手，世界上唯有中國中醫才可以醫治癌症，關鍵是你是否找到那個中醫高手 ！ 找到後人家是否願意幫你醫治 ？ 中國是個友好國家，這個外國朋友你可以去試試看吧 ！

3. 魯國慶的醫生簡介

尤其對嬰幼兒復雜先天性心臟病診治有豐富的臨床經驗和深入的研究。精於體外循環及心肌保護技術。1988年畢業於山東醫科大學，獲醫學學士學位，1991年至1996年師從於我國著名胸心外科專家蘇應衡、郭蘭敏教授攻讀研究生，獲醫學博士學位。1996年至今在山東省立醫院心外科從事臨床和教學工作。期間分別於2002年下半年和2007年下半年在上海兒童醫學中心、美國賓夕法尼亞大學費城兒童醫院進修學習。 獨立處理心臟外科疑難病症和危重病人，完成心臟外科高難度手術，是山東省立醫院心外科嬰幼兒復雜先心手術的主要主刀醫生和成人心臟手術的重要主刀醫生。多項手術技術處於省內領先水平。近年來幫助省內外數十家醫院開展心臟手術。 2002年完成山東省立醫院首例4kg以下先天性心臟病的心臟直視手術治療；2002年完成省內首例完全性心內膜墊缺損合並法洛氏四聯征的手術根治治療；2003年完成省內首例完全性大動脈轉位的Senning手術治療；2003年獨立設計實施了自體心包交叉縫合法進行二尖瓣成型的手術治療，使病人避免了換瓣手術，效果好，並在省內多家醫院推廣應用；2004年完成省立醫院首例獨立的完全性大動脈轉位的大動脈調轉手術（患兒生後6天），該手術也使省立醫院進入了可為新生兒心臟手術的行列；2005年在省內率先開展完全性肺靜脈異位引流的心上吻合技術，大大降低了該類手術病人的術後並發症；2007年開展了主動脈弓離斷和主動脈縮窄的擴大端側吻合技術，避免了人工材料的應用所導致的遠期再狹窄和再次手術。2007年成功地為一例體重2.1kg，出生僅3天的早產復雜先心病患兒實施了手術治療，該患兒是省內體重最小的心臟直視手術病例。2008年獨立完成多例完全性大動脈轉位的主動脈根部移位術和矯正性大動脈轉位的雙調轉手術，均獲成功。 獲省科委科技進步三等獎兩項，衛生廳科技進步三等獎一項，發表學術論著50餘篇。參編正式出版著作3部。擔任山東醫科大學或山東大學臨床教師。擔任碩士研究生導師後招收碩士研究生5名，已畢業2名。協助培養碩士、博士研究生10名。 專家門診時間：每周四上午。

4. 波士頓兒童醫院醫療水平怎麼樣

波士抄頓兒童醫院在2014-2015年美國襲的兒童醫院排名中10個專科有8個專科排名第一，綜合排名也是第一，是名符其實的美國最好的兒童醫院了，每年有很多國內兒童患者前往波士頓兒童醫院進行心臟手術或者疑難疾病治療，我們上次通過杭州五舟醫院管理有限公司，做了遠程會診，費城兒童醫院是第二名，杭州五舟除了波士頓以外好像費城也有服務中心

5. 世界上最好的兒童醫院在哪裡

波士頓兒童醫抄院是美國最襲好的兒童醫院，波士頓兒童醫院是馬薩諸塞州的，是哈佛大學醫學院的附屬醫院，如果兒童是癌症的話可以接受波士頓兒童醫院的兄弟醫院丹娜法伯癌症中心進行治療。
波士頓兒童醫院始於1869年，一家非盈利醫療機構。
波士頓兒童醫院有395張床位。波士頓兒童醫院研究團隊有1100多位科學家，包括9名國家科學院人員、11名醫學研究所在職人員和9名霍華休斯醫學研究所人員。希望醫學能早點無國界。
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6. 什麼是李法美尼癥候群

癌症的一個分類病症主要是一個抑癌基因p53的缺失，引起家族性各種不同癌症的發生，這些不同的癌症包括乳癌、腦瘤、惡性肉瘤、骨癌等，很多都是在年輕時發生的，是一種罕見的自體顯性遺傳疾病， 是以首先發現此疾病的兩位醫師命名。李法美尼癥候群是由來自於父母遺傳或是發生在胚胎細胞上的p53蛋白質基因突變所引起，有這種症狀的人通常會有極高機率罹患各種腫瘤與癌症。這也是因為p53蛋白質在抑制腫瘤的重要性所導致。主要的特徵有早發性的癌症（小於45歲）、同時發生多種部位癌症或肉瘤。確定的診治需要經基因檢測確定。李法美尼癥候群的病徵是早發的骨和軟組織肉瘤、乳腺和腎上腺皮質癌、腦腫瘤和急性白血病；然而，種系p53突變的攜帶者也可以增加其他癌症的致危性。美國賓州費城兒童醫院Dr. KE Nichols等對45個家族系列癌發生及140例受影響病案，結合文獻報告進行研究分析，分析包括由種系p53突變及其近乎50%似是攜帶者的第一代親屬的全部癌症患者。在入選的738例中，有569(77%)例是並有上述六種癌症的LFS，餘下的169(23%)例包括各種不同的肺和胃腸道癌瘤、淋巴瘤及其他的發生在較早年齡的腫瘤。遺傳性腫瘤的早期發作是不多見的，這也顯示了種系p53突變攜帶者在較廣泛的范圍內增加癌瘤致危性。

7. 美國費城兒童醫院地址

美國最好的抄兒童醫院襲費城兒童醫院位於美國費城西部第34街和市中心大道，成費城兒童醫院是美國第一家兒科醫院，費城兒童醫院和出國就醫服務機構「杭州五舟」 簽署過正式的合作協議，我們也去費城兒童醫院治療過先天心臟病，當初選擇出國看病中介杭州五舟去的，他們挺專業的，「杭州五舟」給我們提供了預約醫院、翻譯病歷、辦理簽證、接送機、陪診翻譯、去醫院的開車接送等，你也可以咨詢一下「杭州五舟」。

8. 誰知道費城兒童醫院網址地址

名稱：The Children's Hospital of Philadelphia

地址：34th Street and Civic Center Boulevard, Philadelphia, Pa. 19104

總機：215-590-1000 • 內科回轉診服務答: 1-800-879-2467

網址：http://www.chop.e/consumer/index.jsp

9. 母乳過敏怎麼查

母乳是嬰兒最好的食物。但即使是完全母乳，也有一些寶寶持續出現某些症狀，如腹瀉、便血、嘔吐、腹絞痛、濕疹、便秘等。這里的腹絞痛是英文詞彙colic的直接翻譯，宏觀表現是沒完沒了地哭。 這些症狀是食物過敏的表現雖然母乳是母親為嬰兒定製的食品，但是它也可能帶來過敏。有一項小規模的實驗，15個嚴重colic的嬰兒，通過改喂水解蛋白奶粉來避免過敏原之後，白天啼哭時間減少了60%-70% 。這個實驗不一定具有代表性，不過也可以說明，很多嬰兒的不乖症狀，可能是食物過敏所致。 對媽媽們來說，母乳過敏是沉重的心理負擔。母乳過敏的寶寶，真就不能吃母乳了么？按照美國兒童醫院中的翹楚費城兒童醫院的建議：在多數情況下，可以繼續母乳，但需要母親調整飲食。 過敏是由特定的過敏原所引起。如果母親的飲食中含有過敏原，那麼就可能進入母乳中。而如果正好嬰兒對這種過敏原敏感，就可能產生過敏。只要母親避免了含有該過敏飲食，母乳中的過敏原也會逐漸消失，嬰兒就不會過敏了。 牛奶蛋白是最常見的過敏食物，其過敏原是當中的一些蛋白，尤其是乳清蛋白中的-乳球蛋白，是引發牛奶過敏的中堅力量。 這種蛋白很頑強，對蛋白酶的攻擊具有相當的抵抗力，所以經過消化之後還有相當一部分保留著過敏能力。 1993年發表的一項研究中，有8位志願者按每公斤體重10毫升的量喝下全脂牛奶，檢測喝之前和喝之後不同時間血漿中的-乳球蛋白抗原含量，結果多數志願者血液中檢測到了它的存在，其中一位志願者血漿中的-乳球蛋白含量達到了正常含量的8倍多。 1994年發表的一項研究直接檢測了喝牛奶後母乳中的-乳球蛋白含量變化。研究者在醫院招募了50多位孩子有牛奶過敏症狀的母親。這些母親在24小時無奶製品飲食之後，喝下400毫升脫脂牛奶，然後對她們喝牛奶前後的一小時和兩小時的母乳進行檢測，結果發現，有一半志願者母乳中的-乳球蛋白含量明顯增加。但也有一部分母親，其喝奶之前和之後的母乳中，均未檢測到-乳球蛋白的存在。 這個實驗說明：母親喝牛奶之後，牛奶蛋白有可能進入母乳中，從而引發嬰兒過敏。但是不同的人代謝情況相差巨大，有的人可以把過敏原完全消化掉，有的人卻會留下許多。實驗中還有一部分人在無奶製品飲食24小時之後，母乳中的-乳球蛋白仍很高，而喝奶之後的母乳中，其含量進一步降低。作者推測，這可能是因為這部分人處理-乳球蛋白的速度很慢，喝奶之後的兩個小時內，新攝入的-乳球蛋還沒來得及進入母乳，而之前存在的則在不斷降低。 不過，母親飲食中的牛奶不是唯一原因，因為那些母乳中檢測不到-乳球蛋白抗原的孩子，有的也出現過敏症狀。 過敏是個很復雜的現象，很多人可能有各種過敏原。除了牛奶，雞蛋和堅果是另外兩類常見的過敏原。如果母親吃了這些蛋白，過敏原也有可能進入母乳，從而引發嬰兒的過敏。 2001年發表過一項研究，23位健康哺乳母親吃下50克花生之後，有8位在一小時之後的母乳中檢測到了花生蛋白過敏原的存在，還有2位和1位分別在2小時和6小時之後也檢測到了。這跟牛奶蛋白和雞蛋蛋白的情況類似：有大約一半的母親在吃下蛋白之後，有過敏原會進入到母乳中。 確認了過敏原，那麼母親不吃含有該過敏原的食物之後，大約一到兩周，母乳中的過敏原就會消失，嬰兒的過敏狀況應該會好轉，但完全消失可能需要一個月甚至更長的時間。 費城兒童醫院並不推薦通過忌口來避免母乳過敏，只是建議當過敏症狀出現時，通過限制飲食來嘗試解決問題。 但如果寶寶持續出現過敏症狀，不妨去醫院做一些過敏測試。 對過敏的寶寶進行母乳喂養，需要付出許多努力。深度水解的配方奶固然是簡單易行的方案，不過考慮到母乳的好處，識別出寶寶的過敏原後，通過母親忌口的方式來實現母乳喂養，是可行的。 媽媽需要注意，一旦忌了奶製品，需要保證從其他食物中獲得充足的蛋白質、鈣等營養成分。 雲無心：食品工程博士,現在美國從事食用蛋白質的研發工作,

10. 母乳中的蛋白質過敏怎麼辦

乳是嬰兒最好的食物。但即使是完全母乳，也有一些寶寶持續出現這些症狀：腹瀉、便血、嘔吐、腹絞痛、濕疹、便秘等。這里的「腹絞痛」是個英文詞彙colic的直接翻譯，宏觀表現是沒完沒了地哭。所有的這些，可能導致生長不良，體重增加低於正常水平。 這些症狀，是食物過敏的表現——雖然母乳是母親為嬰兒「定製」的食品，但是它也可能帶來過敏。有一項小規模的實驗，15個嚴重colic的嬰兒，通過改喂水解蛋白奶粉來避免過敏原之後，白天啼哭時間減少了60-70%。雖然這個實驗不一定具有代表性，但也可以說明，很多嬰兒的「不乖」症狀，可能是食物過敏所致。 母乳過敏，對媽媽們來說，無疑是沉重的心理負擔。母乳過敏的寶寶，真的就不能吃母乳了么？美國兒童醫院中的翹楚，費城兒童醫院說：在多數情況下，可以繼續母乳，但需要母親調整飲食。 過敏是由特定的過敏原引起的。如果母親的飲食中含有過敏原，那麼就可能進入母乳中。而如果正好嬰兒這種過敏原敏感，就可能產生過敏。只要從母親避免了含有該過敏的飲食，那麼母乳中的過敏原也會逐漸消失，嬰兒就不會過敏了。 牛奶蛋白是最常見的過敏食物，其過敏原是其中的一些蛋白，尤其是乳清蛋白中的b-乳球蛋白，是引發牛奶過敏的中堅力量。這種蛋白很頑強，對蛋白酶的攻擊具有相當的抵抗力，所以經過消化之後還有相當一部分保留著過敏能力。1993年發表的一項研究，讓8位志願者按每公斤體重10毫升的量喝下全脂牛奶，檢測喝之前和喝之後不同時間血漿中的b-乳球蛋白抗原含量，結果是多數志願者中檢測到了它的存在，其中一位志願者血漿中的b-乳球蛋白含量達到了正常含量的8倍多。 要對過敏的寶寶進行母乳喂養，母親需要付出許多努力。深度水解的配方奶固然是簡單易行的方案，不過考慮到母乳的好處，識別出寶寶的過敏原然後母親「忌口」以實現母乳，還是值得的。當然，媽媽需要注意的是，如果忌了奶製品，需要保證從其他食物中獲得充足的蛋白質、鈣等營養成分。