基因治療葯物的進展

㈠ 基因葯物的誕生

基因葯物的出現與基因工程技術的發展息息相關，基因工程技術是現代生物技術的主體。基因工程是通過對核酸分子的插入、拼接和重組而實現遺傳物質的重組，再藉助病毒、細菌、質粒或其他載體，將目的基因轉移到新的宿主細胞，並使目的基因在新的宿主細胞內復制和表達的技術。基因是DNA分子上的一個特定的片斷，因此基因工程又稱DNA分子水平上的生物工程。
現代遺傳學家認為，基因是DNA（脫氧核糖核酸）分子上具有遺傳效應的特定核苷酸序列的總稱，是具有遺傳效應的DNA分子片段。基因位於染色體上，並在染色體上呈線性排列。基因不僅可以通過復制把遺傳信息傳遞給下一代，還可以使遺傳信息得到表達。不同人種之間頭發、膚色、眼睛、鼻子等不同，是基因差異所致。
人類只有一個基因組，大約有5－10萬個基因。人類基因組計劃是美國科學家於1985年率先提出的，旨在闡明人類基因組30億個鹼基對的序列，發現所有人類基因並搞清其在染色體上的位置，破譯人類全部遺傳信息，使人類第一次在分子水平上全面地認識自我。計劃於1990年正式啟動，這一價值30億美元的計劃的目標是，為30億個鹼基對構成的人類基因組精確測序，從而最終弄清楚每種基因製造的蛋白質及其作用。打個比方，這一過程就好像以步行的方式畫出從北京到海'>上海的路線圖，並標明沿途的每一座山峰與山谷。雖然很慢，但非常精確。
隨著人類基因組逐漸被破譯，一張生命之圖將被繪就，人們的生活也將發生巨大變化。基因葯物已經走進人們的生活，利用基因治療更多的疾病不再是一個奢望。因為隨著我們對人類本身的了解邁上新的台階，很多疾病的病因
將被揭開，葯物就會設計得更好些，治療方案就能「對因下葯」，生活起居、飲食習慣有可能根據基因情況進行調整，人類的整體健康狀況將會提高，二十一世紀的醫學基礎將由此奠定。
其主要任務是有關基因的分離、合成、切斷、重組、轉移和表達等。近20年來，DNA重組技術與基因治療技術發展十分迅速，已進入實用化階段。DNA重組技術的進展，大大增進了人們對生命本質的認識，包括對疾病遺傳基礎的了解。今後對癌症的發生機制，疾病的遺傳特性，免疫系統的功能，代謝衰竭性疾病的病因和大腦功能的物化機理獲得進一步的了解，從而誕生對遺傳性疾病和重大疑難疾病治療的新途徑。基因葯物就是基因工程技術發展的產物。它的出現將使現有的醫療實踐發生革命性的改變，使一切疾病變得可為人們征服。人們渴望的遠離疾病，而擁有健康體魄的時代正向我們走來。

㈡ 目前國際上有哪些基因治療葯物

基因治療——要什麼葯物？？
基因治療-用的就是基因，目標就是基因
目前沒有有效的基因治療葯物
基因修改-重新投胎-受精卵時期才能修改
基因治療葯物——騙人的鬼話！

㈢ 現在有基因治療案例嗎

有的，2003年我國研發抄世界上第一種用於治療惡性腫瘤的基因治療葯物——重組人p53腺病毒注射液。P53重組腺注射液已治療數千名國內外鼻咽癌、頭頸部鱗癌、肺癌等癌症患者。像目前浙江省腫瘤醫院就一直在使用P53基因葯物進行基因治療。真正的是P53基因位點發生突變的患者使用效果是很好的。

㈣ 簡述基因工程技術生產葯物生物製品進行基因治療的過程。

可能葯物中含有能抑制病毒遺傳物質表達的成分，使人不出現病症。也可能是抑制病毒遺傳物質復制，不讓病情惡化

㈤ 哪裡有免費的《2012-2016年中國基因治療葯物行業發展現狀研究及發展前景預測報告》

支持樓上的言論，報告都是其價值。如果您那邊只是要《2012-2016年中國基因治療葯物行業發展現狀研究及發展前景預測報告》的部分內容，價格肯定會便宜些，您聯系中國產業洞察網，他可以給您提供這樣的報告

㈥ 現在的科技進展到什麼程度了

一:在生產領域,人們可以利用基因技術,生產轉基因食品.例如,科學家可以把某種肉豬體內控制肉的生長的基因植入雞體內,從而讓雞也獲得快速增肥的能力.但是,轉基因因為有高科技含量, 怕吃了轉基因食品中的外源基因後會改變人的遺傳性狀，比如吃了轉基因豬肉會變得好動，喝了轉基因牛奶後易患戀乳症等等。華中農業大學的張啟發院士認為：「轉基因技術為作物改良提供了新手段，同時也帶來了潛在的風險。基因技術本身能夠進行精確的分析和評估，從而有效地規避風險。對轉基因技術的風險評估應以傳統技術為參照。科學規范的管理可為轉基因技術的利用提供安全保障。生命科學基礎知識的科普和公眾教育十分重要。」 二:軍事上的應用.生物武器已經使用了很長的時間.細菌,毒氣都令人為之色變.但是,現在傳說中的基因武器卻更加令人膽寒。 三: 環境保護上,也可以應用基因武器.我們可以針對一些破壞生態平衡的動植物,研製出專門的基因葯物,既能高效的殺死它們,又不會對其他生物造成影響.還能節省成本.例如一直危害我國淡水區域的水葫蘆,如果有一種基因產品能夠高校殺滅的話,那每年就可以節省幾十億了. 科學是一把雙刃劍.基因工程也不例外.我們要發揮基因工程中能造福人類的部分,抑止它的害處. 四，醫療方面 隨著人類對基因研究的不斷深入，發現許多疾病是由於基因結構與功能發生改變所引起的。科學家將不僅能發現有缺陷的基因，而且還能掌握如何進行對基因診斷、修復、治療和預防，這是生物技術發展的前沿。這項成果將給人類的健康和生活帶來不可估量的利益。所謂基因治療是指用基因工程的技術方法，將正常的基因轉如病患者的細胞中，以取代病變基因，從而表達所缺乏的產物，或者通過關閉或降低異常表達的基因等途徑，達到治療某些遺傳病的目的。目前，已發現的遺傳病有6500多種，其中由單基因缺陷引起的就有約3000多種。因此，遺傳病是基因治療的主要對象。 第一例基因治療是美國在1990年進行的。當時，兩個4歲和9歲的小女孩由於體內腺苷脫氨酶缺乏而患了嚴重的聯合免疫缺陷症。科學家對她們進行了基因治療並取得了成功。這一開創性的工作標志著基因治療已經從實驗研究過渡到臨床實驗。1991年，我國首例B型血友病的基因治療臨床實驗也獲得了成功。 基因治療的最新進展是即將用基因槍技術於基因治療。其方法是將特定的DNA用改進的基因槍技術導入小鼠的肌肉、肝臟、脾、腸道和皮膚獲得成功的表達。這一成功預示著人們未來可能利用基因槍傳送葯物到人體內的特定部位，以取代傳統的接種疫苗，並用基因槍技術來治療遺傳病。 目前，科學家們正在研究的是胎兒基因療法。如果現在的實驗療效得到進一步確證的話，就有可能將胎兒基因療法擴大到其它遺傳病，以防止出生患遺傳病症的新生兒，從而從根本上提高後代的健康水平。 五，基因工程葯物研究 基因工程葯物，是重組DNA的表達產物。廣義的說，凡是在葯物生產過程中涉及用基因工程的，都可以成為基因工程葯物。在這方面的研究具有十分誘人的前景。 基因工程葯物研究的開發重點是從蛋白質類葯物，如胰島素、人生長激素、促紅細胞生成素等的分子蛋白質，轉移到尋找較小分子蛋白質葯物。這是因為蛋白質的分子一般都比較大，不容易穿過細胞膜，因而影響

㈦ 基因治療的葯物有哪些

基因治療指的是用基因，而不是葯物來治病。
一般通過病毒作為載體把所要用的基因輸送到人體細胞。

㈧ 基因工程最近有什麼進展

基因工程此案如今的應用
一:在生產領域,人們可以利用基因技術,生產轉基因食品.例如,科學家可以把某種肉豬體內控制肉的生長的基因植入雞體內,從而讓雞也獲得快速增肥的能力.但是,轉基因因為有高科技含量, 怕吃了轉基因食品中的外源基因後會改變人的遺傳性狀，比如吃了轉基因豬肉會變得好動，喝了轉基因牛奶後易患戀乳症等等。華中農業大學的張啟發院士認為：「轉基因技術為作物改良提供了新手段，同時也帶來了潛在的風險。基因技術本身能夠進行精確的分析和評估，從而有效地規避風險。對轉基因技術的風險評估應以傳統技術為參照。科學規范的管理可為轉基因技術的利用提供安全保障。生命科學基礎知識的科普和公眾教育十分重要。」

二:軍事上的應用.生物武器已經使用了很長的時間.細菌,毒氣都令人為之色變.但是,現在傳說中的基因武器卻更加令人膽寒。

三: 環境保護上,也可以應用基因武器.我們可以針對一些破壞生態平衡的動植物,研製出專門的基因葯物,既能高效的殺死它們,又不會對其他生物造成影響.還能節省成本.例如一直危害我國淡水區域的水葫蘆,如果有一種基因產品能夠高校殺滅的話,那每年就可以節省幾十億了.
科學是一把雙刃劍.基因工程也不例外.我們要發揮基因工程中能造福人類的部分,抑止它的害處.

四，醫療方面

隨著人類對基因研究的不斷深入，發現許多疾病是由於基因結構與功能發生改變所引起的。科學家將不僅能發現有缺陷的基因，而且還能掌握如何進行對基因診斷、修復、治療和預防，這是生物技術發展的前沿。這項成果將給人類的健康和生活帶來不可估量的利益。所謂基因治療是指用基因工程的技術方法，將正常的基因轉如病患者的細胞中，以取代病變基因，從而表達所缺乏的產物，或者通過關閉或降低異常表達的基因等途徑，達到治療某些遺傳病的目的。目前，已發現的遺傳病有6500多種，其中由單基因缺陷引起的就有約3000多種。因此，遺傳病是基因治療的主要對象。 第一例基因治療是美國在1990年進行的。當時，兩個4歲和9歲的小女孩由於體內腺苷脫氨酶缺乏而患了嚴重的聯合免疫缺陷症。科學家對她們進行了基因治療並取得了成功。這一開創性的工作標志著基因治療已經從實驗研究過渡到臨床實驗。1991年，我國首例B型血友病的基因治療臨床實驗也獲得了成功。

基因治療的最新進展是即將用基因槍技術於基因治療。其方法是將特定的DNA用改進的基因槍技術導入小鼠的肌肉、肝臟、脾、腸道和皮膚獲得成功的表達。這一成功預示著人們未來可能利用基因槍傳送葯物到人體內的特定部位，以取代傳統的接種疫苗，並用基因槍技術來治療遺傳病。

目前，科學家們正在研究的是胎兒基因療法。如果現在的實驗療效得到進一步確證的話，就有可能將胎兒基因療法擴大到其它遺傳病，以防止出生患遺傳病症的新生兒，從而從根本上提高後代的健康水平。

五，基因工程葯物研究
基因工程葯物，是重組DNA的表達產物。廣義的說，凡是在葯物生產過程中涉及用基因工程的，都可以成為基因工程葯物。在這方面的研究具有十分誘人的前景。

基因工程葯物研究的開發重點是從蛋白質類葯物，如胰島素、人生長激素、促紅細胞生成素等的分子蛋白質，轉移到尋找較小分子蛋白質葯物。這是因為蛋白質的分子一般都比較大，不容易穿過細胞膜，因而影響其葯理作用的發揮，而小分子葯物在這方面就具有明顯的優越性。另一方面對疾病的治療思路也開闊了，從單純的用葯發展到用基因工程技術或基因本身作為治療手段。

現在，還有一個需要引起大家注意的問題，就是許多過去被征服的傳染病，由於細菌產生了耐葯性，又卷土重來。其中最值得引起注意的是結核病。據世界衛生組織報道，現已出現全球肺結核病危機。本來即將被消滅的結核病又死灰復燃，而且出現了多種耐葯結核病。據統計，全世界現有17.22億人感染了結核病菌，每年有900萬新結核病人，約300萬人死於結核病，相當於每10秒鍾就有一人死於結核病。科學家還指出，在今後的一段時間里，會有數以百計的感染細菌性疾病的人將無葯可治，同時病毒性疾病日益曾多，防不勝防。不過與此同時，科學家們也探索了對付的辦法，他們在人體、昆蟲和植物種子中找到一些小分子的抗微生物多肽，它們的分子量小於4000，僅有30多個氨基酸，具有強烈的廣普殺傷病原微生物的活力，對細菌、病菌、真菌等病原微生物能產生較強的殺傷作用，有可能成為新一代的「超級抗生素」。除了用它來開發新的抗生素外，這類小分子多肽還可以在農業上用於培育抗病作物的新品種。

六，加快農作物新品種的培育
科學家們在利用基因工程技術改良農作物方面已取得重大進展，一場新的綠色革命近在眼前。這場新的綠色革命的一個顯著特點就是生物技術、農業、食品和醫葯行業將融合到一起。

本世紀五、六十年代，由於雜交品種推廣、化肥使用量增加以及灌溉面積的擴大，農作物產量成倍提高，這就是大家所說的「綠色革命」。但一些研究人員認為，這些方法目前已很難再使農作物產量有進一步的大幅度提高。

基因技術的突破使科學家們得以用傳統育種專家難以想像的方式改良農作物。例如，基因技術可以使農作物自己釋放出殺蟲劑，可以使農作物種植在旱地或鹽鹼地上，或者生產出營養更豐富的食品。科學家們還在開發可以生產出能夠防病的疫苗和食品的農作物。 基因技術也使開發農作物新品種的時間大為縮短。利用傳統的育種方法，需要七、八年時間才能培育出一個新的植物品種，基因工程技術使研究人員可以將任何一種基因注入到一種植物中，從而培育出一種全新的農作物品種，時間則縮短一半。
雖然第一批基因工程農作物品種5年前才開始上市，但今年美國種植的玉米、大豆和棉花中的一半將使用利用基因工程培育的種子。據估計，今後5年內，美國基因工程農產品和食品的市場規模將從今年的40億美元擴大到200億美元，20年後達到750億美元。有的專家預計，「到下世紀初，很可能美國的每一種食品中都含有一點基因工程的成分。」

盡管還有不少人、特別是歐洲國家消費者對轉基因農產品心存疑慮，但是專家們指出，利用基因工程改良農作物已勢在必行。這首先是由於全球人口的壓力不斷增加。專家們估計，今後40年內，全球的人口將比目前增加一半，為此，糧食產量需增加75％。另外，人口的老齡化對醫療系統的壓力不斷增加，開發可以增強人體健康的食品十分必要。

加快農作物新品種的培育也是第三世界發展中國家發展生物技術的一個共同目標，我國的農業生物技術的研究與應用已經廣泛開展，並已取得顯著效益。

七，分子進化工程的研究

分子進化工程是繼蛋白質工程之後的第三代基因工程。它通過在試管里對以核酸為主的多分子體系施以選擇的壓力，模擬自然中生物進化歷程，以達到創造新基因、新蛋白質的目的。

這需要三個步驟，即擴增、突變、和選擇。擴增是使所提取的遺傳信息DNA片段分子獲得大量的拷貝；突變是在基因水平上施加壓力，使DNA片段上的鹼基發生變異，這種變異為選擇和進化提供原料；選擇是在表型水平上通過適者生存，不適者淘汰的方式固定變異。這三個過程緊密相連缺一不可。

現在，科學家已應用此方法，通過試管里的定向進化，獲得了能抑制凝血酶活性的DNA分子，這類DNA具有抗凝血作用，它有可能代替溶解血栓的蛋白質葯物，來治療心肌梗塞、腦血栓等疾病。

我國基因研究的成果
以破譯人類基因組全部遺傳信息為目的的科學研究，是當前國際生物醫學界攻克的前沿課題之一。據介紹，這項研究中最受關注的是對人類疾病相關基因和具有重要生物學功能基因的克隆分離和鑒定，以此獲得對相關疾病進行基因治療的可能性和生產生物製品的權利。

人類基因項目是國家「863」高科技計劃的重要組成部分。在醫學上，人類基因與人類的疾病有相關性，一旦弄清某基因與某疾病的具體關系，人們就可以製造出該疾病的基因葯物，對人類健康長壽產生巨大影響。據介紹，人類基因樣本總數約10萬條，現已找到並完成測序的約有8000條。

近些年我國對人類基因組研究十分關注，在國家自然科學基金、「863計劃」以及地方政府等多渠道的經費資助下，已在北京、上海兩地建立了具備先進科研條件的國家級基因研究中心。同時，科技人員緊跟世界新技術的發展，在基因工程研究的關鍵技術和成果產業化方面均有突破性的進展。我國人類基因組研究已走在世界先進行列，某些基因工程葯物也開始進入應用階段。目前，我國在蛋白基因的突變研究、血液病的基因治療、食管癌研究、分子進化理論、白血病相關基因的結構研究等項目的基礎性研究上，有的成果已處於國際領先水平，有的已形成了自己的技術體系。而乙肝疫苗、重組α型干擾素、重組人紅細胞生成素，以及轉基因動物的葯物生產器等十多個基因工程葯物，均已進入了產業化階段。

基因技術：進退兩難的境地和兩面性的特徵，基因作物在輿論界引發爭議不足為怪。但在同屬發達世界的大西洋兩岸，轉基因技術的待遇迥然不同卻是一種耐人尋味的現象。當美國40％的農田種植了經過基因改良的作物、消費者大都泰然自若地購買轉基因食品時，此類食品在歐洲何以遭遇一浪高過一浪的喊打之聲？從直接社會背景看，目前歐洲流行「轉基因恐懼症」情有可原。從1986年英國發現瘋牛病，到今年比利時污染雞查出致癌的二惡英和可口可樂在法國導致兒童溶血症，歐洲人對食品安全頗有些風聲鶴唳，關於轉基因食品可能危害人類健康的假設如條件反射一般讓他們聞而生畏。

同時，歐洲較之美國在環境和生態保護問題上一貫採取更為敏感乃至激進的態度，這是轉基因食品在歐美處境殊異的另一緣故。一方面，歐洲各國媒介的環保意識日益強烈，往往對可能危害環境和生態的問題窮追不舍甚至進行誇張的報道，這在很大程度上左右著公眾對諸如轉基因問題的態度。另一方面，以「綠黨」為代表的「環保主義勢力」近年來在歐洲政壇崛起，在政府和議會中的勢力不斷擴大，對決策過程施加著越來越大的影響。

但是，歐洲人對轉基因技術之所以採取如此排斥的態度，似乎還有一個較為隱蔽卻很重要的深層原因。實際上，在轉基因問題上歐美之間既有價值觀念之差，更是經濟利益之爭。與一般商品不同，轉基因技術具有一種獨特的壟斷性。在技術上，美國的「生命科學」公司一般都通過生物工程使其產品具有自我保護功能。其中最突出的是「終止基因」，它可以使種子自我毀滅而不能象傳統作物種子那樣被再種植。另一種技術是使種子必須經過只為種子公司所掌握的某種「化學催化」方能發育和生長。在法律上，轉基因作物種子一般是通過一種特殊的租賃制度提供的，消費者不得自行保留和再種植。美國是耗資巨大的基因工程研究最大的投資者，而從事轉基因技術開發的美國公司都熟諳利用知識產權和專利保護法尋求巨額回報之道。美國目前被認為已控制了相當大份額的轉基因產品市場，進而可以操縱市場價格。因此，抵制轉基因技術實際上也就是抵制美國在這一領域的壟斷。

生物技術在許多領域正在發揮越來越重要的作用：遺傳工程產品在農業領域無孔不入，遺傳工程作物開始在美國農業中佔有重要位置；生物技術在醫學領域取得顯著進展，已有一些遺傳工程葯物取代了常規葯物，醫學界在幾方面從基因研究中獲利；克隆技術的進展為拯救瀕危物種及探索多種人類疾病的治療方法提供了前所未有的機會。目前研究人員正准備將生物技術推進到更富挑戰性的領域。但近來警惕遺傳學家的行為的聲音越來越受到重視。

今天，人們藉助於所謂的DNA切片已能同時研究上百個遺傳基質。基因的研究達到了這樣一個發展高度，幾年後，隨著對人類遺傳物質分析的結束，人們開始集中所有的手段對人的其他部分遺傳物質的優缺點進行有系統地研究。但是，生物學的發展也有其消極的一面：它容易為種族主義提供新的遺傳學方面的依據對新的遺傳學持批評態度的人總喜歡描繪出一幅可怕的景象：沒完沒了的測試、操縱和克隆、毫無感情的士兵、基因很完美的工廠工人……遺傳密碼使基因研究人員能深入到人們的內心深處，並給他們提供了操縱生命的工具。然而他們是否能使遺傳學朝好的研究方向發展還完全不能預料。

基因工程大事記
1860至1870年 奧地利學者孟德爾根據豌豆雜交實驗提出遺傳因子概念，並總結出孟德爾遺傳定律。
1909年 丹麥植物學家和遺傳學家約翰遜首次提出「基因」這一名詞，用以表達孟德爾的遺傳因子概念。
1944年 3位美國科學家分離出細菌的DNA（脫氧核糖核酸），並發現DNA是攜帶生命遺傳物質的分子。
1953年 美國人沃森和英國人克里克通過實驗提出了DNA分子的雙螺旋模型。
1969年 科學家成功分離出第一個基因。
1990年10月 被譽為生命科學「阿波羅登月計劃」的國際人類基因組計劃啟動。
1998年 一批科學家在美國羅克威爾組建塞萊拉遺傳公司，與國際人類基因組計劃展開競爭。
1998年12月 一種小線蟲完整基因組序列的測定工作宣告完成，這是科學家第一次繪出多細胞動物的基因組圖譜。
1999年9月 中國獲准加入人類基因組計劃，負責測定人類基因組全部序列的1%。中國是繼美、英、日、德、法之後第6個國際人類基因組計劃參與國，也是參與這一計劃的惟一發展中國家。
1999年12月1日 國際人類基因組計劃聯合研究小組宣布，完整破譯出人體第22對染色體的遺傳密碼，這是人類首次成功地完成人體染色體完整基因序列的測定。
2000年4月6日 美國塞萊拉公司宣布破譯出一名實驗者的完整遺傳密碼，但遭到不少科學家的質疑。
2000年4月底 中國科學家按照國際人類基因組計劃的部署，完成了1%人類基因組的工作框架圖。
2000年5月8日 德、日等國科學家宣布，已基本完成了人體第21對染色體的測序工作。
2000年6月26日 科學家公布人類基因組工作草圖，標志著人類在解讀自身「生命之書」的路上邁出了重要一步。
2000年12月14日 美英等國科學家宣布繪出擬南芥基因組的完整圖譜，這是人類首次全部破譯出一種植物的基因序列。
2001年2月12日 中、美、日、德、法、英6國科學家和美國塞萊拉公司聯合公布人類基因組圖譜及初步分析結果。
科學家首次公布人類基因組草圖「基因信息」。

基因研究 各國爭先恐後 基因時代的全球版圖
讓我們看一下在新世紀到來時，世界各國的基因科學研究狀況。
英國：早在20世紀80年代中期，英國就有了第一家生物科技企業，是歐洲國家中發展最早的。如今它已擁有560家生物技術公司，歐洲70家上市的生物技術公司中，英國佔了一半。
德國：德國政府認識到，生物科技將是保持德國未來經濟競爭力的關鍵，於是在1993年通過立法，簡化生物技術企業的審批手續，並且撥款1.5億馬克，成立了3個生物技術研究中心。此外，政府還計劃在未來5年中斥資12億馬克，用於人類基因組計劃的研究。1999年德國研究人員申請的生物技術專利已經佔到了歐洲的14%。
法國：法國政府在過去10年中用於生物技術的資金已經增加了10倍，其中最典型的項目就是1998年在巴黎附近成立的號稱「基因谷」的科技園區，這里聚集著法國最有潛力的新興生物技術公司。另外20個法國城市也准備仿照「基因谷」建立自已的生物科技園區。
西班牙：馬爾制葯公司是該國生物科技企業的代表，該公司專門從海洋生物中尋找抗癌物質。其中最具開發價值的是ET-743，這是一種從加勒比海和地中海的海底噴出物中提取的紅色抗癌葯物。ET-743計劃於2002年在歐洲注冊生產，將用於治療骨癌、皮膚癌、卵巢癌、乳腺癌等多種常見癌症。
印度：印度政府資助全國50多家研究中心來收集人類基因組數據。由於獨特的「種姓制度」和一些偏僻部落的內部通婚習俗，印度人口的基因庫是全世界保存得最完整的，這對於科學家尋找遺傳疾病的病理和治療方法來說是個非常寶貴的資料庫。但印度的私營生物技術企業還處於起步階段。
日本：日本政府已經計劃將明年用於生物技術研究的經費增加23%。一家私營企業還成立了「龍基因中心」，它將是亞洲最大的基因組研究機構。
新加坡：新加坡宣布了一項耗資6000萬美元的基因技術研究項目，研究疾病如何對亞洲人和白種人產生不同影響。該計劃重點分析基因差異以及什麼樣的治療方法對亞洲人管用，以最終獲得用於確定和治療疾病的新知識；並設立高技術公司來製造這一研究所衍生出的葯物和醫療產品。
中國：參與了人類基因組計劃，測定了1%的序列，這為21世紀的中國生物產業帶來了光明。這「1%項目」使中國走進生物產業的國際先進行列，也使中國理所當然地分享人類基因組計劃的全部成果、資源與技術。

㈨ 基因治療

法國男孩罹患白血病 試驗性基因治療暫停

一名法國男孩在接受試驗性基因治療後罹患白血病，而基因治療很可能是白血病發病的原因，這一事件的發生可能促使全球范圍內這類基因治療的暫停。

這名3歲的法國男孩正在接受化療，以殺死其體內開始迅速增殖的白細胞。而在這名男孩出生的時候，他恰恰缺乏這些血細胞。

從出生起，這名男孩患有重症聯合免疫缺陷病（severe combined immunodeficiency disease，SCID）。他體內缺乏抗感染所必需的白細胞，這類患兒通常在不到一歲的時候就已死去了。

當這例患兒2個月時，他被納入了一項試驗性基因治療研究。研究人員使用經過基因修飾的病毒，將患兒所缺乏的產生白細胞的基因拷貝導入其體內。這項由法國巴黎Necker醫院Fisher醫師牽頭的試驗性研究已經在過去的數年中取得了初步的成功。迄今已經有11例患兒接受了這種治療，所有患兒耐受良好，而且表現出具有正常免疫力的跡象。

Fisher說，這名法國男孩的問題出現在今年8月份。當時，常規檢驗顯示，他的白細胞計數高到了不正常的水平，第二次檢驗其白細胞計數升高更多。

通過分子試驗，研究小組發現，經過基因工程修飾的病毒在至少一個細胞的不適當位點導入了治療性基因：緊鄰於控制細胞分裂和繁殖的基因旁邊。這些病毒往往將所攜帶的基因在細胞的DNA內隨機導入。研究小組說，新導入的基因破壞了調控基因，使細胞開始不受控制地分裂。

此後，研究小組通知了法國政府，而且開始聯系其他所有接受治療的患兒的家庭。他們沒有出現相同的問題。研究人員於10月4日對外公布了這一事件。Fisher說，目前尚不確定此類事件是否再次發生。但是，作為防禦步驟，歐洲當局和美國食品與葯物管理局（FDA）將所有的類似試驗置於「臨床暫停」的狀態，這種狀態要求所有類似試驗不能再納入新的臨床病例。

從上個世紀80年代末期，分子水平的事故就已經被認為是一種理論上存在的危險。第一例試驗性基因治療於1990年9月在美國進行。從那時起，已有上千人接受了試驗性基因治療，而他們中的絕大多數病例使用的病毒載體，都是同這一事件中法國男孩使用的病毒載體相似的逆轉錄病毒載體。盡管科學家認為現在應該再次回顧這些資料，但是目前還沒有出現由專家認可的、與基因治療相關的癌症病例。

美國當局指出，暫停所有的與逆轉錄病毒載體相關的基因治療現在還為時尚早。他們只是將暫停試驗性基因治療的范圍局限在同時涉及逆轉錄病毒載體和針對免疫缺陷的基因治療領域。許多其他使用逆轉錄病毒導入基因的方法仍用於治療癌症。

Fisher說，他非常希望這種基因治療方法從總體而言利大於弊。除基因治療之外，治療SCID的另一種治療方法是近親的骨髓移植。除非骨髓移植非常匹配，否則手術的失敗率是25％。他強調說，這一失敗率比現在接受基因治療的11例患者的並發症發生率高2倍以上。

專家稱：基因治療利大於弊

美國FDA決定在10月10日召開緊急會議，以研究基因治療的安全性問題，基因領域的專家仍然指出，基因治療的好處遠遠大於其弊端，基因療法對目前無法治癒的疾病的治療提供了最大的希望。

針對這例患者在法國巴黎Necker Enfants Malade醫院接受試驗性基因治療時，由於基因載體的原因而罹患白血病事件，FDA已經決定停止美國境內所有類似試驗，盡管此類試驗只有3項。

專家指出，這一事件的發生與其他基因療法試驗沒有關聯。

美國紐約市Weill Cornell醫學院的神經外科醫師、不久將開始第一例帕金森病基因治療的Kaplitt說：「人們往往將基因治療歸於一類，但事實上，它們之間唯一的共同點是將基因注入體內。這就好像是在說，所有的葯物治療都是一樣的，僅僅因為你都要把葯片吞進肚子里。」

Kaplitt說，法國試驗性基因治療出現問題的原因在於治療所使用的基因載體。基因載體往往是一種病毒。但是，他強調說，不同的基因治療往往選用不同的載體，並不是所有的載體都存在這樣的危險。

早在90年代初即開始對人體使用載體的美國南加州大學基因實驗室的主任Anderson說，在不良反應被發現之前，基因載體已經使用了12年，而且已經對3000多例患者進行了治療。他說，此前已知載體病毒可能導入染色體並引起癌症的危險，而在該例法國試驗中的患者已經被告知了這種風險的存在，但是這種危險在此前從未真的出現。

Anderson說，因為這是一種已經被了解的危險，「它不會對基因領域產生很大的影響。」以接受基因治療後，於1999年死於一種罕見的代謝疾病的Jesse Gelsinger為例，Anderson說：「這是完全無法預料和無法解釋的，這對基因治療領域一定會有影響。」在Jesse Gelsinger病例中使用的載體與該法國試驗中使用的載體並不相同。

美國紐約Mount Sinai大學基因治療研究所所長、美國基因治療學會前主席Woo說：「在所有這些事件之中，大眾不應對基因治療的前景視而不見。」他說：「我們應該將這一負面事件同其他事件聯系起來，這些事件占據了報紙的頭版頭條，但事實上卻有上千例患者在接受基因治療，發生這種事件的可能性是很低的，不會高於正在研發中的葯物的不良反應發生率。」

他補充說：「並不是說這不是壞事，」整個科學界「正在試圖發現這種事件是如何發生的和如何在將來預防這種事件的發生」。因為對於患有重症聯合免疫缺陷病（SCID）的患者而言，這一治療方法具有「非常好的前景」。他說，這些患者如果不接受有效治療將無法生存，目前有11例SCID患者在接受基因治療，其中有10例患者已經治癒，現在正在過正常的生活。他說：「如果這不是醫學的奇跡的話，我不知道這是什麼。」

Kaplitt指出，他將用於治療帕金森病的載體——腺相關病毒（AAV）是被廣泛認為最安全的載體之一。Anderson同意AAV看起來是安全的，但是他強調這一觀點可能改變。他說：「直到出現一個嚴重的不良反應事件，AAV將一直被認為是一種最安全的病毒載體。」他強調，在法國試驗中使用的逆轉錄病毒載體在經過十幾年的使用後，才發現出現了不良反應。

Woo說：「若公眾期望一種新的治療手段是完全安全的，那麼未來將沒有任何新的醫療手段。」

Anderson呼籲繼續進行基因治療的研究：「我們必須清楚，如果這些事件阻礙了基因治療的進程，那才是最大的悲劇。」

㈩ 基因治療的應用

你自己在裡面摘抄吧 基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。 基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 一、基因治療的概念 狹義的概念 指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的 廣義的概念 指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。 二、基因治療的總體策略 基因治療策略 1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。 按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞。 2．基因治療葯物的給葯途徑 基因治療有兩種途徑：即ex vivo及 in vivo方式。①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增後，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣；②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配於特定的真核細胞表達載體，直接導入體內。這種載體可以是病毒型或非病毒性，甚至是裸DNA。in vivo基因轉移途徑操作簡便，容易推廣，但目前尚未成熟，存在療效持續時間短，免疫排斥及安全性等一系列問題。 (一)基因矯正 糾正致病基因中的異常鹼基，而正常部分予以保留。 (二)基因置換 指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。 (三)基因增補 把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身並未除去 (四)基因失活 將特定的反義核酸(反義RNA、反義DNA)和核酶導入細胞，在轉錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達，而實現治療的目的。 (五)「自殺基因」的應用 在某些病毒或細菌中的某基因可產生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒葯物前體轉化為細胞毒物質，將細胞本身殺死，此種基因稱為「自殺基因」 (六)免疫基因治療 免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因導入機體細胞，以達到治療目的。如細胞因子(cytokine)基因的導入和表達等。 (七)耐葯基因治療 耐葯基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療葯物的能力，把產生抗葯物毒性的基因導入人體細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓幹細胞導入多葯抗性基因中的mdr-1 三、基因治療的基本程序 (一)治療性基因的獲得 (二)基因載體的選擇 (三)靶細胞的選擇 (四)基因轉移方法 (五)轉導細胞的選擇鑒定 (六)回輸體內 四、基因治療的現狀與展望 腫瘤的基因治療 艾滋病的基因治療 遺傳病的基因治療 基因治療研究一般要符合下列要求 ①為已明確了的單基因缺陷疾病； ②僅限於體細胞； ③靶細胞的親緣性和可操作性等； ④有明顯療效和無或低危害性等； ⑤表達水平穩定時程長； ⑥必須有動物實驗基礎。 遺傳病的基因治療(gene therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。 基因治療的靶細胞可以分為兩大類，即體細胞和生殖細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，目前更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以目前的觀點看，骨髓細胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。 基因治療的基本步驟 1．目的基因的轉移 在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然後把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有磷酸鈣沉澱法、脂質體轉染法、顯微注射法等。 2．目的基因的表達 目的基因的表達是基因治療的關鍵之一。為此，可運用連鎖基因擴增等方法適當提高外源基因在細胞中的拷貝數。在重組病毒上連接啟動子或增強子等基因表達的控制信號，使整合在宿主基因組中的新基因高效表達，產生所需的某種蛋白質。 3．安全措施 為避免基因治療的風險，在應用於臨床之前，必須保證轉移-表達系統絕對安全，使新基因在宿主細胞表達後不危害細胞和人體自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在將反轉錄載體用於基因轉移時，必須在應用到人體前預先在人骨髓細胞、小鼠體內和靈長類動物體內進行類似的研究，以確保治療的安全性。